院所一大批科研成果首创国内第一，不断填补我国血液学领域的空白。

　　建所初期，血细胞命名最早规范了我国血液学基础工作；至今被全国科研单位使用615小鼠是我所培育的第一个近交系纯种小鼠，由此建立的可移植性小鼠白血病模型L615在抗癌药物筛选和白血病发病研究中起到了重大作用；最早发现急性髓系白血病M2b，比国外早12年；最早展开了骨髓增生异常综合症（MDS）的研究，为白血病的早期诊断与及时治疗提供了科学的依据；最早发现了用中药治疗慢性粒细胞白血病的药物靛玉红，在国际上首创应用双吲哚类药物治疗肿瘤；最早提出了再障急慢性分型，并探索出中医和中西医结合治疗再生障碍性贫血的一系列治疗方案。此外，院所还对白血病，血友病、异常血红蛋白、β－地中海贫血等病种进行了一系列大规模的流调，摸清了疾病特点、分布情况、发病率，并发现了四种世界上新的异常血红蛋白和八种国内从未发现过的异常血红蛋白。对疾病的防治、优生学的开展、分子遗传学及人种学的研究具有十分重要的意义。

　　八十年代，院所成功进行了国内第一例自体骨髓移植，开辟了我国自体干细胞治疗的新领域。

　　新世纪以来，院所建立了我国特有的以高三尖杉酯碱、阿糖胞苷、柔红霉素为基础的联合强烈化疗方案，按照预后危险度分层治疗急性髓系白血病，疗效达国际先进水平，成为全国白血病治疗的领头羊；采用抗胸腺细胞球蛋白治疗重型再生障碍性贫血，有效率高达75%以上；在国内率先开展了大剂量环磷酰胺治疗重型再障的新方法，使初治患者获得 70%疗效，使不少经费困难患者得到救治；采用分组的个体化治疗手段，使儿童血液病主要病种疗效达国际先进水平；根据WHO（2008）版诊断标准对淋巴组织肿瘤进行精确诊断，依据疾病预后分层进行规范化和个体化的整体治疗，使多发性骨髓瘤和淋巴瘤的治疗达国际水平，成为我国规模最大、水平最高的系统从事淋巴组织肿瘤临床诊治和研究的中心；采用HLA匹配同胞供者异基因造血干细胞移植、单倍体相合造血干细胞移植、无关供者造血干细胞移植治疗急、慢性白血病、重型再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等恶性血液病患者，移植后长期无病生存率达到国际先进水平；提出了适合我国国情可在我国基层医院推广应用的一揽子MDS诊断、预后判断和分层治疗方案已在全国推广使用；院所承担着全国血友病病例信息管理工作，并作为中国血友病诊疗中心协作网的组长单位，负责组织实施了全国血友病的登记注册。此外，院所积极发挥引领作用，制定了我国血液病临床路径与诊疗规范。

　　2009-2014年院所连续六年荣获中国医院排行榜专科（血液科）排名第一。2014-2015院所连续两年荣获中国医院科技影响力（血液病学）第一。