30多年来，上海血液学研究所以“通过对血液学科前沿科学问题的研究，解决临床重大需求，以患者为中心全力消除病人疾苦”为立所宗旨，在“以创新为灵魂、以人为本和以机制体制为保障”的科研文化的指引下，经过几代人的薪火相传和不懈追求，取得了令人瞩目的学术成就。作为国际肿瘤诱导分化、凋亡治疗和协同靶向治疗的先行者，上海血液学研究所率先在急性早幼粒细胞白血病(APL)的实验和临床研究方面取得了突破性进展，创新性地应用全反式维甲酸（ATRA）和砷剂(ATO)联合治疗初发APL，五年无病生存率达到90%以上，已成为国际上第一个可治愈的急性髓细胞白血病。这是我国乃至国际医学科学史上的重大创新成果，体现了基础向临床的转化型研究的力量和中西医学汇聚的独特优势，受到国际学术界的高度评价和广泛引证。曾经两次在全美血液学大会作为重大突破在新闻发布会上向媒体发布。APL治疗方案被国际同行称为“上海方案”，现已在国内外广泛应用。上海血液学研究所还揭示了全反式维甲酸和砷剂联合靶向治疗的分子机制，该项研究成果不仅丰富了APL协同靶向治疗的理论，对于推动其它类型白血病和实体瘤的分子靶向治疗研究也具有十分重要的指导意义。目前，上海血液学研究所正积极将协同靶向治疗的理念进一步拓展到其他类型的白血病。 

　　上海血液学研究所在白血病发病原理研究方面，首先提出了白血病基因组解剖学计划，从分子水平研究了慢性粒细胞白血病急变和M2b型急性髓细胞白血病的多步骤发病原理，丰富了白血病发病理论的内涵。还首次揭示了急性单核细胞白血病DNA甲基转移酶3A基因突变是该类白血病中的重要发病机理，从而提出了急性髓细胞白血病发病的第三类相关基因即表观遗传调控基因异常的新概念，获得学术界的高度认可。这些成果为白血病的诊断和预后判断提供了新的分子标志，同时也为个体化治疗提供了新的分子靶标。 

　　此外，上海血液学研究所还在儿童急性淋巴细胞白血病治疗领域取得重大进展，并为国家深化医药卫生体制改革中儿童白血病等大病救治保障政策制定作出重要贡献。在遗传性凝血因子和抗凝血因子缺陷症方面，率先建立集临床诊断、基因诊断、产前诊断、功能研究为一体的系统化技术平台。在国内首先开展大剂量阿糖胞苷治疗急性髓细胞白血病，较早采用外周血造血干细胞移植和脐血移植联合治疗重型再生障碍性贫血。病理生理教研室也在白血病细胞分化与凋亡的基础研究和药物靶标识别方面取得了一系列创新成果。