造血干细胞移植就是指通过大剂量放、化疗，阻断原发疾病的发病机制，如杀灭体内的肿瘤细胞、清除异常免疫细胞克隆等等。再将造血干细胞移植给受者，重建受者的正常造血、免疫系统，达到治疗白血病的一种治疗方法。造血干细胞移植对于造血系统疾病的治疗有急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞性白血病、幼年型粒细胞白血病、慢性粒细胞白血病、急性混合型白血病、骨髓增生异常综合征、淋巴肉瘤性白血病、慢性白血病，再生障碍性贫血、慢性血小板减少性紫癜等等，治疗效果确切。

    不同的疾病选择不同的移植方式。自身免疫系统疾病和未侵犯骨髓的实体瘤(包括淋巴瘤)通常都采用自体干细胞移植，可使用自体外周血干细胞也可采用自体骨髓;急性白血病中除了M2、M3可以考虑采用自体造血干细胞移植外，其余的均应采用异基因造血干细胞移植，慢性白血病必须采用异基因造血干细胞移植;再生障碍性贫血、骨髓纤维化等干细胞异常所引起的造血系统非恶性疾病也应采用异基因造血干细胞移植，而慢性血小板减少性紫癜的病因主要是免疫因素，可以采用自体造血干细胞移植;遗传代谢病通常都采用异基因造血干细胞移植。对于造血系统的恶性疾病、部分遗传代谢病通常都采用清髓移植，自身免疫系统疾病通常采用非清髓的移植。

    采用非血缘脐血干细胞移植。脐血干细胞在HLA配型方面与其它来源的干细胞来源相比，可允许1-2个位点不合，大大增加了配型的成功率，解决了供体来源紧张的难题。同时脐血干细胞移植后移植物抗宿主病的发生率低，并且不会增加白血病的复发率，因此提高了移植后患儿的生存质量。