生命之河的长久不息,很大程度上归功于骨髓中的“后备军”——造血干细胞。在基因和生长因子的指挥之下,造血干细胞会在骨髓中发育成熟,并分化为人体所需的红细胞、白细胞或血小板后扩散到血液之中。对于血液病患者而言,这一过程由于基因、免疫等因素受到了严重影响,从而引起难以治疗的贫血(如再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征)甚至是恶性细胞的大量增殖(如多发性骨髓瘤、白血病)。
虽然随着医学的不断发展,针对血液病的药物治疗(化疗、靶向治疗、免疫治疗)已经取得了革命性的进展,但仍有少数病情危重的患者无法利用药物治疗来使病情缓解。对这些患者而言,HSCT不仅有很高的几率缓解疾病,也是能治愈疾病的唯一手段。尽管HSCT的成功率并不高,患者有时还要经受各种反应的折磨,但仍然被认为是他们最后的“救命稻草”。
同血液的血型系统一样,HSCT也需要供者和受者的白细胞相匹配——这可以通过化验白细胞上的六组人白细胞表面抗原(HLA)——HLA-A2、A24、B46、B48、DR14和DR15来实现。较为完美的HSCT要求六组HLA完全匹配,这样移植进来的造血干细胞会正常行使治疗疾病的功能,而不是去攻击受者的身体组织(医学上称为“移植物抗宿主病”,即GVHD)。如果1组到2组HLA不匹配,受者发生GVHD的几率就会大大增加,但对于某些生命危在旦夕、急切需要HSCT的患者,也可以在进行免疫治疗的前提下接受不完全匹配的造血干细胞。
如今,绝大多数国家和地区都已建立了骨髓库。和血站类似,骨髓库旨在帮助需要进行HSCT的患者寻找适合移植的造血干细胞供者,并将从供者身上采集到的造血干细胞移交给医院以供HSCT使用。在国内,年满18周岁、身体健康状况良好且并无传染病(如乙肝、AIDS)的志愿者都可以报名加入骨髓库。加入骨髓库的流程和献血类似,只需在献血站进行简单登记、填写健康状况问卷并抽血进行化验即可。
血样抽取后,将被送到当地骨髓库进行身体条件(病原体、自身健康状况)检查并登记配型,相关数据会上传到骨髓库联网之中。而那些需要进行HSCT的患者,将会由医生联系骨髓库,上报患者的HLA配型以查找合适的供者。初步寻找到供者之后,骨髓库会联系志愿者并了解其是否有参与捐献的意愿。一旦志愿者同意,且初步HLA配型相合,就可以进入HSCT的预备环节。
值得一提的是,骨髓库的联网并非仅限于国内。一旦外国病人有相关需求,国内的骨髓库也会及时进行查找和联系,中国患者受助于外国志愿者、外国患者受助于中国志愿者的例子也屡见不鲜。