根据2014年4月7日美国癌症研究协会年会(AACR)上发布的一项2期临床试验结果，试验药物Dacomitinib在复发和/或转移性头颈部鳞状细胞癌(R/M-SCCHN) 中证实有阳性的抗肿瘤活性。

    韩国首尔延世大学医学院的医学博士Byoung Chul Cho解释称，这款药物在某些患者身上最具阳性临床效果，这些患者的肿瘤存在野生型或有正常PI3K细胞信号通路及正常的前炎症细胞因子表达水平。

    筛查肿瘤的PI3K通路及前炎症细胞因子可能会帮助识别出最可能从Dacomitinib获得收益的R/M-SCCHN患者，Cho博士补充称。这类患者人群目前的不良预后很差。

    这项试验招募了48名对铂类为基础的化疗药物无效或被认为对铂类药物不耐受的R/M-SCCHN患者。他们每天以45mg的Dacomitinib进行治疗。Cho博士与同行采用实体瘤疗效评价标准(RECIST)指南1.1版对结果进行评价。

    总有效率(ORR)为21%。10名患者符合部分响应的特征，31名患者被认为疾病得到稳定。对患者的随访时间平均为8.4个月，平均无进展生存期(PFS)为3.9个月，平均总生存期为8.2个月。

    研究人员发现PIK3CA、同源性磷酸酶-张力蛋白(PTEN)突变与较低PFS之间有明显的关联。对于拥有正常PIK3CA和PTEN的患者，发现其ORR趋向于更高。这些患者的持续响应(DUR)时间通常较长。

    前炎症细胞因子及炎症反应调节因子基因表达增加也明显与较短的PFS有关。前炎症细胞因子的低表达患者倾向于有较高的ORR，显著高的DUR。

    Cho博士称大多数不良事件属1级或2级，是可管理的。最常见不良事件是皮肤毒性和腹泻。

    患者的平均年龄为61岁。大多数为男性。东部肿瘤协作组全身功能状态评分0/1/2分别占4%/75%/21%；口腔/喉/咽得分分别占38%/19%/23%。Dacomitnib的一项3期试验正在计划中。“通过利用我们的生物标志物数据来筛选那些最可能从这款药物受益的患者，临床试验将更可能会成功。