一项针对已接受同种异体造血细胞移植的成年患者的小型短期Ⅱ期临床试验显示，letermovir可预防巨细胞病毒（CMV）感染。这项研究发表在《新英格兰医学杂志》5月8日在线版上。

    德克萨斯大学M.D. Anderson癌症中心的Roy F. Chemaly博士报告称，这种强效抗CMV药物具有靶向作用于病毒末端酶亚单位pUL56的新作用机制，其疗效随着剂量增加而加强。在这项由药企资助的研究中，该药的安全性特征与安慰剂相当，没有发生与其他抗CMV药物相关的血液或肾脏毒性。

    结果显示，治疗结束时，240 mg组的病毒学失败率（6%）显著低于120 mg组（19%）和60 mg组（21%）；所有3个letermovir组的病毒学失败率均显著低于安慰剂组（36%）。研究者发现，letermovir组和安慰剂组分别有15例和5例患者在治疗开始时已存在活动性、隐匿性CMV感染，而在之前的病毒血症检测中没有发现。排除这些患者的事后分析显示，240 mg组的病毒学失败率为0%，120 mg组为6%，60 mg组为15%，而安慰剂组为24%。在18个月内，研究者在9家德国移植中心和10家美国移植中心评价了3种日剂量letermovir相对于安慰剂的疗效和安全性。所有患者均在近期接受了同种异体造血细胞移植，供者为匹配的亲属或非亲属，并且CMV病毒血症检测结果为阴性。这些患者被随机分组，接受60 mg（n=33）、120 mg（n=31）或240 mg（n=34）letermovir或匹配安慰剂（n=33）治疗12周。

    在可能与治疗相关的不良事件发生率（17% vs. 33%）以及严重不良事件发生率（31% vs. 36%）方面，letermovir组均低于安慰剂组。安慰剂组患者的停药率是Letermovir组患者的2倍（58% vs. 26%）。没有观察到肾脏或血液毒性的征象，移植物抗宿主病发生率在所有4组中无显著差异。值得一提的是，letermovir组中性粒细胞减少发生率与安慰剂组几乎相同（7% vs. 6%），远低于文献报告的其他抗CMV药物的中性粒细胞减少发生率（可高达58%）。

    研究者补充道：“本项研究的结果与此前一项针对少量实体器官移植受者的Ⅱ期概念验证研究一致。”