随着生活节奏的加快,很多人患上了硬化症。硬化症是一种硬中枢神经系统和免疫有关的发炎及去髓鞘疾病。实际上、神经纤维、神经元及寡棘突细胞亦会受损。最近科学家研究发现
对于患严重的,危及生命的硬化症,造血干细胞移植治疗(HSCT)比静脉滴注化疗药物环磷酰胺会在第一年提高治疗相关的死亡率,但提高长期存活率。
系统性硬化症是一种自身免疫性结缔组织疾病,特点是血管病变,低度炎症,皮肤和内脏的纤维化(发展多余的纤维结缔组织)。此前,小规模研究表明,自体造血干细胞移植治疗对系统性硬化症有效应,但一直不清楚造血干细胞移植能否改善生存率。在这项研究中,自体造血干细胞移植涉及一个多步骤的过程,开始时先输注高剂量环磷酰胺和抗免疫细胞,接着输注提前从患者血液中采集和纯化的干细胞。
该第3阶段临床试验从2001年3月到2009年10月在10个国家的19个中心招募到156名早期弥漫性皮肤系统性硬化症患者。研究人员随机分配患者接受造血干细胞移植(N = 79)或环磷酰胺注射(N = 77; 每月一次,共计12次)。随访至2013年10月,在平均随访的5.8年间,发生53起不良事件:造血干细胞移植组22起(19人死亡,3人发生不可逆的器官衰竭),对照组31起(23人死亡,8人发生不可逆的器官衰竭)。在第一年造血干细胞移植治疗的患者经历了更多的不良事件(包括死亡),但长期存活率高于环磷酰胺治疗组。具体为在第一年HSCT有11例死亡(13.9%,其中8例与治疗相关),对照组有7例(9.1%,无治疗相关性死亡)。随访2年后,HSCT有12例死亡(15.2%),对照组有13例死亡(16.9%)。经过4年的随访,HSCT有为13例死亡(16.5%),对照组有20例死亡(26.0%)。
造血干细胞移植比静脉注射环磷酰胺在评估皮肤,活动能力,生活质量和肺功能方面也更有效。在随后的社论中,密歇根大学Dinesh Khanna博士及其同事对此发表了看法,他们认为需要建立造血干细胞移植的成本效益,和结合患者的决策工具的多学科模型做出治疗决定。这些有助于提供一个框架来评估和了解造血干细胞移植的长期利益和短期的治疗相关的发病率和死亡率之间的权衡。
以上的内容就是干细胞移植治疗对硬化症的优势。干细胞移植一定会造福于多发性硬化症患者。现在我国的干细胞移植技术与国际一起进行新的突破。接下来将有更多的疾病被治愈,干细胞的突破是一项医学上的飞跃。