疟疾是世界性传染病，每年感染数亿人，并导致几百万人死亡。上个世纪60年代，引发疟疾的寄生虫——疟原虫对当时常用的奎宁类药物已经产生了抗药性，影响严重。1967年5月23日，在毛泽东、周恩来等中国领导人的亲自指示下，中国政府启动“523项目”，旨在找到具有新结构、克服抗药性的新型抗疟药物。

　　在当时极端艰苦的科研条件下，中国7个省市、60多家科研机构、超过500名科研人员协力攻关。屠呦呦所在的团队于1969年参加“523项目”。1971年，屠呦呦受到中医药典籍启发，提出用乙醚低温提取青蒿有效成分，并且报告了青蒿提取物的抗疟效果。次年，“523项目”研究人员成功提取了高效抗疟成分青蒿素。

　　青蒿素及其衍生物青蒿琥酯、蒿甲醚能迅速消灭人体内疟原虫，对脑疟等恶性疟疾有很好的治疗效果。青蒿素类药物可口服、可通过肌肉注射或静脉注射，甚至可制成栓剂，使用简单便捷。但为了防范疟原虫对青蒿素产生抗药性，目前普遍采用青蒿素与其他药物联合使用的复方疗法。

　　作为“中国神药”，青蒿素在世界各地抗击疟疾显示了奇效。2004年5月，世卫组织正式将青蒿素复方药物列为治疗疟疾的首选药物，英国权威医学刊物《柳叶刀》的统计显示，青蒿素复方药物对恶性疟疾的治愈率达到97%，据此，世卫组织当年就要求在疟疾高发的非洲地区采购和分发100万剂青蒿素复方药物，同时不再采购无效药。

　　“中国神药”给世界抗疟事业带来了曙光。世界卫生组织说，坦桑尼亚、赞比亚等非洲国家近年来疟疾死亡率显著下降，一个重要原因就是广泛分发青蒿素复方药物。仅在赞比亚，由于综合运用杀蚊措施和青蒿素类药物疗法，2008年疟疾致死病例比2000年下降了66%。

　　据世卫组织统计，截至2009年年底，已有11个非洲国家的青蒿素类药物覆盖率达到100%，另有5个非洲国家覆盖率为50%至100%。而在2005年，仅有5个非洲国家的青蒿素类药物覆盖率为50%至100%。