RaNA Therapeutics,一家致力于寻找和开发靶向RNA新药类的领军企业，提供了预临床描叙基因上调技术的数据。这项技术能选择性地激活体内自身细胞的基因表达，以治疗脊髓性肌萎缩(SMA)。这些数据于2016年3月23日在在加拿大不列颠哥伦比亚省的惠斯勒举行的Keystone染色质和表观遗传学研讨会上发表。

　　SMA是婴儿死亡的主要基因性原因, 10,000名新生儿中有1人会受影响。SMA的主要症状是运动功能丧失,可能是由早期运动神经元的丧失所致。该疾病主要由于SMN1的变异或缺失引起,但是SMN2可以补偿SMN1，如果它的表达能被激活来产生功能性蛋白质。运用RaNA新的基因上调技术来增加SMN蛋白质的表达已经在预临床模型中实现了。

　　“这些数据很激动人心,因为它们在临床前验证了我们的科学方法，那就是选择性地上调基因表达来增加体内蛋白质的水平以达治疗目的,” Ron Renaud, RaNA Therapeutics的CEO说。“SMA是一种毁灭性疾病,我们专注于严格探索和推进我们的寡核苷酸技术以开发各种治疗选择，这些选择给患者带来了很大的不同。”

　　标题为“选择性地通过与靶向PRC2相关的lncRNA来激活基因的基因上调技术”海报介绍了这样的发现：一种新的长的非编码RNA(lncRNA)给SMN2提供了一种叫PRC2的基因抑制综合体,引起它的抑制。通过使用一个专有的短寡核苷酸, PRC2在空间上被阻止结合到SMN2上。作为结果,数据显示出脊髓性肌萎缩病人(SMA)细胞中增加的SMN mRNA和蛋白质水平。这种治疗方法设计来靶向基因,而不是染色质修饰复合物,它对许多人类遗传疾病有潜在的用处。

　　另外, RaNA的寡核苷酸技术有几个主要特点:

　　1、观察显示了具有广泛生物利用度的寡核苷酸的持续作用时间。

　　2、 寡核苷酸治疗后的全基因组分析表现出高度特异性活动。

　　3、单分子RNA-FISH 数据显示了 lncRNA 以顺式作用在工作并且寡核苷酸的治疗不扰乱IncRNA的定位，这作为进一步的证据支持RaNA方法的特异性。

　　4月5日, Balkrishen Bhat博士(Ph.D.), RaNA化学部门的VP,也将在马萨储塞州，剑桥举行的医疗技术寡核苷酸治疗和应用会议上以主席身份做报告。除了展示关于脊髓性肌萎缩(SMA)和弗里德赖希氏共济失调的数据发现外,Bhat博士将在体内外提供RaNA公司的mRNA稳定平台的概念的证据，mRNA稳定平台能提高mRNA和蛋白质的半衰期和基因上调。

　　关于RaNA Therapeutics

　　RaNA Therapeutics是致力于开发下一代RNA靶向药物的领头生物技术公司,这些药物选择性地上调基因表达以增加有治疗效果的内源性蛋白质水平。该公司是由开发了lncRNA和染色修饰物间的关系以及开拓了突破性寡核苷酸技术的卓越的全球领导者创立。RaNA的使命是通过开发能改变疾病病程的精准药物来改善因疾病而生活受到严重影响的人们的生活。RaNA的技术有治疗一系列疾病的广泛治疗潜力,包括罕见基因疾病。公司目前在脊髓性肌萎缩(SMA)和弗里德赖希氏共济失调领域有领先项目。