胚胎干细胞，或已定向的成体干细胞在体外可分化为各类神经细胞、肝细胞、内皮细胞、心肌细胞、胰岛β细胞和造血细胞等。因此，各类干细胞和所分化出的细胞将在以下领域有重要应用价值。

　　（一）发育生物学研究

　　利用干细胞作为一种研究模型，可以揭示人及动物的发育机制及调控因素。生命科学的核心问题之一是动物和人如何从一个细胞发展成为复杂生物体。胚胎干细胞系的建立即人胚胎干细胞的研究，可以帮助我们了解人类发育，特别是早期发育的重要事件，促进对人胚胎发育、细胞分化、功能建立以及衰老、死亡等过程的研究。与其他动物不同研究人类发育受到伦理等诸多因素的限制。因此，人胚胎干细胞提供了一个良好的体外模型，可以在伦理可接受的范围内研究上述科学问题。

　　（二）病理学与药学应用

　　胚胎干细胞可以按照一定程序分化为多细胞类型。成体干细胞也可以在体外进一步分化为特定细胞类群。通过体外培养、扩增，可以获得大量的细胞，用于模拟体内细胞的生物学行为，从而提供多种类型的人体细胞进行药物筛选。用这些细胞系筛选得到的药物，可以进一步进入动物实验和临床试验，从而为药物筛选提供了除动物实验与临床试验外另一个有指导意义的指标，同时降低了药物开发成本，并增加了药物的安全性和可靠性。此外，胚胎干细胞可用于致畸研究，发现影响胎儿发育和引起出生缺陷的因素。

　　（三）再生医学应用

　　细胞替代治疗和作为基因治疗的载体，是人类干细胞在再生医学领域最重要的用途。理论上，任何由于正常细胞功能缺失所致的疾病，都可以通过移植干细胞，特别是又胚胎干细胞分化的特异组织细胞来治疗。如用神经细胞治疗神经退行性疾病（如帕金森病、亨廷顿舞蹈症、阿尔兹海默症等）；用胰岛细胞治疗糖尿病；用心肌细胞修复坏死的心肌等。胚胎干细胞或由胚胎干细胞分化的细胞还是进行基因治疗理想的载体细胞。通过遗传学修饰，如纠正患者体内存在的基因突变，或加入新的基因以改善某种功能。

　　在移植医学领域，免疫排斥一直是移植治疗需要解决的难题之一。由于每个个体的主要组织相容性复合体不同，同种异体胚胎干细胞及其分化组织细胞用于临床可能会引起免疫排斥，因此患者需长期接受免疫抑制剂。长期以来，科学家们希望通过个性化的多能干细胞来解决这一问题。这种细胞可通过核转移胚胎干细胞或体细胞重新编程获得IPS细胞来获得，从而在根本上解决异体细胞移植的免疫排斥问题。从理论上讲，这些胚胎干细胞所表达的表面抗原应与细胞核提供者基本一致。但是要真正将这些方法用于治疗，尚有一些问题需要解决，如获得这些细胞的效率、安全性和伦理问题等。从应用来看，成体干细胞由于是从患者自身获得，不存在组织相容性的问题，治疗时可避免长期应用免疫抑制剂对患者的伤害，但干细胞的来源、数量等成体干细胞应用的主要瓶颈。