干细胞技术的研究与应用几乎涉及了所有的生命科学和生物医药学领域，尤其对再生医学的发展具有重要意义。从20世纪50年代，临床上就开始应用人体造血干细胞来治疗血液系统疾病。80年代，科学家尝试通过神经干细胞来治疗神经性疾病。随着人们对干细胞研究的升温，研究者发现了干细胞的诸多新特点，不仅可以体外培养使其不断增值，而且可以定向诱导分化为神经细胞、血液细胞、成骨细胞、心肌细胞等各种组织细胞，为移植治疗提供了坚实的基础。

　　从理论上讲，应用干细胞技术治疗神经系统、循环系统、内分泌系统等多种系统的疾病具有一些常规治疗无可比拟的优势。首先是材料来源广泛、充足，体外培养扩增技术日趋成熟，而组织器官的供体来源匮乏，加之免疫排斥反应使此路渐行渐窄。其次，干细胞具有能够分裂增值并向多种细胞分化的生物学特性及能力。如骨髓间充质干细胞在特定的条件下可以定向诱导分化为成骨细胞、脂肪细胞等。如果我们在能掌握干细胞定向分化为各种细胞的条件，就能够大量获取我们所需要的细胞。最后，干细胞亦可以作为基因治疗的载体细胞，传统的疾病治疗在发展中受到许多因素的制约，而干细胞技术的应用给人们带来了新的方法和希望。

　　干细胞技术在临床医学上的应用领域大致有五个：细胞替代治疗、系统重建、组织工程、基因治疗以及美容抗衰老。

　　细胞替代治疗：利用间充质干细胞、生殖干细胞、神经干细胞等成体干细胞，对神经系统疾病、糖尿病、生殖系统疾病等进行修复治疗。此领域目前不断有突破性进展，但干细胞移植的数量、时间和移植后的长期安全性还需要进一步研究；

　　系统重建：利用造血干细胞和间充质干细胞，可以重建机体的造血系统和免疫系统，可以成为白血病、再生障碍性贫血等血液疾病及免疫系统缺陷亢进疾病的一种常规治疗手段；

　　组织工程：利用成体干细胞，在体外培养形成一些组织器官，用来替代人体病变的组织器官，培养形成的组织器官也可以用来作为疾病模型和药物检测模型；

　　基因治疗：干细胞作为基因治疗的理想靶细胞，可以为目的基因后续的稳定表达创造环境，而干细胞用于基因治疗尚需要进一步研究一些问题，如提高基因转移效率、使基因稳定表达、防止基因整合导致的肿瘤发生；

　　抗衰老保健：利用干细胞具有的多向分化和修复力，对衰老的机体进行修复，从基因水平改变机体的衰老状态，重建损伤和衰老的组织器官，达到抗衰老保健的目的。

　　除此之外，干细胞在疾病研究、发育生物学模型、系统生物学研究等领域也具有重要的应用意义。