成体干细胞的研究近几年发展很快,已有不少临床应用的报道。从脐带血中分离造血干细胞治疗血液疾病已取得成功。理论上,干细胞可以修补身体任何部位的组织缺损,可以利用胚胎干细胞或成体干细胞去提供因为遗传、恶性疾病和退行性疾病的细胞替代性治疗,可以预见,在组织修复和再生中,干细胞生物学将发展利用内源性的干细胞蛋白质和小分子治疗的新境界。
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与之相关的干细胞技术,称之为再生医疗技术,就是对干细胞进行分离、体外培养、定向诱导、甚至基因修饰等过程,在体外繁育出全新的、正常的甚至更年轻的细胞、组织或器官,并最终通过细胞组织或器官的移植实现对临床疾病的治疗。
干细胞技术是生物技术领域最具有发展前景和后劲的前沿技术。人们将可以用自身或他人的干细胞和干细胞衍生组织、器官替代病变或衰老的组织、器官,干细胞还可以广泛用于治疗传统医学方法难以医治的多种顽症。
当前我国细胞治疗中常用的细胞类型是成体来源的干细胞,如免疫细胞、骨髓干细胞(含脐带血和脐带来源的干细胞)等。在临床应用特点主要表现在一般是采用个体化治疗,至今还没有国家食品药品监督管理局批准的、批量生产的上市产品。另外主要是某些难治性疾病中的一种选择,有的甚至是最后的选择。
根据细胞治疗研究进展可以按细胞治疗技术与细胞治疗药品分别进行管理。(如下图)
干细胞生产的设计原则