神经干细胞在神经发育和修复受损神经组织中发挥重要作用。神经干细胞移植是修复和代替受损脑组织的有效方法 ，能重建部分环路和功能。此外神经干细胞可作为基因载体 ，用于颅内肿瘤和其它神经疾病的基因治疗 ，利用神经干细胞作为基因治疗载体 ，弥补了病毒载体的一些不足。

    多发性硬化是发病率较高的神经系统疾病 ，在其啮齿类动物模型中发现产生髓鞘的少突胶质细胞被破坏或失去功能 ，将神经干细胞直接移植到鼠脑中 ，移植的细胞在脑中发生了大范围的迁移 ，在分化成的少突胶质细胞中 ，约40 %的细胞形成了髓鞘 ，其特性非常接近正常状态 ，一些接受移植的动物其典型的症状也得到了明显的改善。

   此外 ，神经干细胞对于判断药效及药物毒性等也有一定实用价值，如可以利用神经干细胞培养技术观察某些天然化合物和合成化合物的神经活性 ，为发展小分子治疗药物提供理论基础。

    Wagner等将神经干细胞移植到帕金森病模型的鼠脑 ，神经干细胞在其脑组织中迁移并修复损毁的脑组织 ，且震颤症状明显减轻 ，可能是神经干细胞分化成为多巴胺能神经元起到治疗作用。 Piccini等从流产胎儿脑中分离的神经组织细胞 ，移植入患者的脑中治疗帕金森病 ，结果有一半以上的患者症状得到明显改善 ，而且效果持续存在。