胚胎干细胞是从哺乳动物的囊胚内细胞群（ICM)和原始生殖细胞经体外分化、抑制培养并分离克隆出来的一种原始、高度未分化细胞。ESCs在体外培养系统中可扩增并可维持其全能性。

    将该细胞移植入大鼠脊髓损伤模型后，通过绿色荧光蛋白(GFP)标记细胞观察到ESCs能显著促进轴突的生长，电生理检测发现大鼠下肢的运动功能有明显改善。Deshpande等将ESCs来源的运动神经元移植入下肢瘫痪大鼠的损伤脊髓处，术后发现轴索长入肌肉，形成有效的神经肌接头结合，大鼠的瘫痪也得到了一定程度的恢复。
   
    以上研究表明胚胎干细胞主要是通过发挥中继作用修复受损神经元，并使轴突形成完整的神经环路，释放促进神经元再生的营养因子，快速重建轴突的连续性。

    把来源于人胚胎干细胞的少突胶质细胞分别移植入严重脊髓损伤并出现脱髓鞘及轻度脊髓损伤未出现脱髓鞘的成年大鼠中，通过观察移植细胞的存活、迁移，发现对于轻度损伤未出现脱髓鞘的脊髓，人胚胎干细胞并不能促进髓鞘的再生，提示人胚胎干细胞分化的少突胶质细胞进行移植治疗的先决条件是出现脊髓脱髓鞘。

    胚胎干细胞的临床应用存在颇多障碍，由于采用胚胎干细胞进行临床治疗时必须取材于人类胚胎，有限的来源和取材过程中难以回避的伦理学和法律学问题成为其广泛应用过程中的瓶颈。