血液恶性肿瘤的诊治另一个趋势是新型靶向药物的发展与应用，及基于此的个性化治疗方案，以慢性粒细胞白血病（CML）及APL最具代表性。
慢性粒细胞白血病发病的分子基础是t（9;22）易位产生高度酪氨酸激酶活性的bcr/abI融合基因，激活持续性酪氨酸激酶。传统的药物仅能改善患者症状，而不能改变预后，因而allo-HSCT一直被认为是惟一能根治慢性粒细胞白血病的方法。
APL具有特异性细胞遗传学异常t（15;17），形成PML-RARα融合基因，其翻译产物PML-RARa蛋白可以阻滞粒细胞分化和成熟，加上异常早幼粒细胞凋亡不足，这是APL发病的主要分子机制。化疗、全反式维甲酸、砷剂成为APL治疗的3个里程碑，在单纯化疗阶段，APL早期极为凶险，容易并发弥漫性血管内凝血（DIC），早期病死率高达30%,完全缓解率仅为60%-80%8;然而随着全反式维甲酸和砷剂等靶向药物的应用，APL完全缓解率提升至90%-100%,早期病死率降低至5%-10%,促进了现代APL治疗体系的建立，彻底改善了APL治疗的预后。
在靶向药物治疗期间连续的靶基因检测，能预测疗效，从而调节患者的治疗方式，例如甲磺酸伊马替尼治疗慢性粒细胞白血病未达到评估点疗效，则应选择第2代TKI或allo-HSCT;在慢性粒细胞白血病的加速期allo-HSCT疗效则优于TKI.
此外，新的分子靶向药物还在不断地被发现，JAK2特异性靶向药物如CEP-701等能够有效降低Ph-骨髓增殖性肿瘤患者血细胞增生、消除脾大，并改善运动耐量，改变了传统的治疗格局。
惟有结合药物靶点开展动态治疗监测，方能使血液恶性肿瘤治疗实现个性化、具体化，最终实现疗效的最优化。
