感官功能障碍会给人的生活质量和健康带来深刻的影响，不过基因治疗也许可以解决这些问题。基因治疗成功治疗失明——许多的方法还在后期临床试验阶段——给这个曾经停停滞发展领域带来希望。目前，研究基因治疗的科学家们正在将自己的专注点拓展到所有的感官功能障碍上。

基因疗法治疗耳聋

    去年基因治疗领域一个着名的案例，就是加州大学的耳鼻喉专家Lawrence Lustig与同事们利用基因治疗恢复了小鼠的听力。谷氨酸是一种重要的神经递质，起到将对声音震动做出反应的内耳毛细胞与将信号传递至大脑的听觉神经元连接的作用。事实上，在囊泡谷氨酸转运体-3（VGLUT-3）基因——负责内耳毛细胞上谷氨酸的释放——上的一个错义突变与人类的一种耳聋相关。在携带VGLUT-3基因缺陷的小鼠中，Lustig的团队通过表达VGLUT-3蛋白而成功恢复了突变小鼠的内耳毛细胞的一些功能。

　“VGLUT-3基因突变小鼠的神经元在等着神经递质对其进行激活”，但是信号并没有出现，小鼠因而严重失聪。但是当科学家用未被沉默的VGLUT-3基因对图标小鼠进行基因治疗后，小鼠的神经元开始重新传递信号，它们对突然发出的噪声的惊吓反应恢复到了正常小鼠的三分之一。

　Lustig认为这个结果非常令人鼓舞，并正在将这种治疗方法拓展应用到其他形式的遗传性失聪治疗中。但是与完全失去VGLUT-3蛋白的小鼠不同，人类中的这种错义突变会表达出有缺陷的转运子，所以目前还不清楚Lustig的这种治疗策略是否在人类VGLUT-3相关耳聋治疗中行得通。

　另外有一些研究者正在研究基因治疗是否可以用作对目前通用的失聪治疗——人工耳蜗的补充。失聪通常是由毛细胞缺失或受损无法向听觉神经元传递信号而导致的，人工耳蜗可以对声音做出反应并将电子信号传递给神经细胞。但是随着修复的毛细胞所释放的生长因子变少，这些神经细胞通常会退化。

　在2012年，一个团队的带领下，内耳在密歇根大学的生物学家，设计了一种基因治疗，以防止听觉神经元变性的实验性聋豚鼠内耳毛细胞已被摧毁的新霉素注射Yeohash拉斐尔。研究人员利用病毒载体刺激豚鼠内耳上皮细胞产生神经生长因子，促使听觉神经萌芽，尽管投入的不足，从毛细胞人工耳蜗上皮细胞。

　在2012年，美国密歇根大学的生物学家Yeohash Raphael领导的团队设计出了一种基因疗法，可以阻止由于新霉素注射导致失聪的实验豚鼠的听觉神经退化。研究人员利用病毒作为载体，刺激豚鼠的内耳上皮细胞产生神经生长因子，促进听觉神经生长并接近耳蜗上皮细胞。

　由于这些豚鼠没有毛细胞，因此这种治疗无法让它们恢复自身的听力，但是促进听觉神经伸张并靠近人工耳蜗可以帮助其传递信号至神经细胞，提高人工耳蜗成功发挥功能的几率。