味觉和触觉曾经是基因治疗研究者很少关注的领域,不过现在这一情况正在发生改变。去年,美国密歇根大学的研究者利用基因治疗恢复了小鼠由于遗传缺陷而失去的嗅觉功能。
“对于嗅觉障碍,很少有有效的疗法,”领导这项研究的药理学家Jeffrey Martens说。多数情况下,嗅觉纤毛——在气体分子与嗅觉神经细胞间传递信号的重要结构——会由于衰老后创伤而受损,也有一些嗅觉缺失症是由于遗传缺陷引起的。
Martens的研究团队所研究的小鼠在编码IFT88蛋白——一种对纤毛结构非常重要的蛋白——的基因中携带一个突变。这种小鼠通常被用作研究一种肾病的模式动物。纤毛在各种器官——包括肾脏——中非常重要。研究人员发现这种疾病模式小鼠的嗅觉纤毛数量少且功能异常,与正常小鼠相比,这种小鼠提醒也较小——这表明由气味引导的行为(如进食)被扰乱了。
利用携带野生型Ift88基因的病毒载体对小鼠实施鼻内基因治疗,研究人员发现小鼠的鼻纤毛出现了明显的再生,而用空病毒载体进行处理的对照小鼠则没有这种情况。在体重上,接受治疗的小鼠差不多是对照小鼠的两倍。
Marten说,这项研究表明,基因疗法可以治疗三分之一甚至更多的由于先天性纤毛疾病导致的嗅觉功能障碍。这项研究也为治疗其他器官(如肾脏和视网膜)的与纤毛相关疾病带来了希望。