一些干细胞不仅具有多向分化潜能，而且易于外源基因的转染和表达。将体外经过基因修饰的干细胞用于治疗，可以避免转染载体进入受体产生的不良影响。基因修饰的干细胞可以在多个靶位发挥作用。

    (1)干细胞潜能的改变——干细胞靶位  基因转染以后可以改变干细胞的某些特性。从成人或成年动物分离的干细胞有时会表现出年龄相关性、遗传性或获得性疾病相关性再生能力损伤，基因转录或酶切修饰可以有效地维持、加强或抑制干细胞的分化和增殖能力。

    (2)器官系统性能的改善——干细胞子代靶位  转入干细胞的基因可以随着干细胞的分化传代而遗传给子代细胞，在基因转导的干细胞重建的器官系统中持续表达，改善重建器官系统的功能。

    (3)加速损伤组织的再生——再生过程靶位  损伤组织的修复是通过于细胞的扩增和分化来完成的。如内皮祖细胞完成血管的重建，神经干细胞完成神经的再生，造血干细胞和间充质干细胞完成骨髓的重建等。由于损伤严重、疾病和年龄因素的影响，自然的修复过程往往比较缓慢。经过基因修饰使于细胞增加丝裂源特性或产生抑制负调控的因子，可加速组织再生过程。

    (4)产生外源基因表达的组织——系统靶位  基因修饰的干细胞植入体内，产生有修饰基因持续表达的替代组织或器官，进而提供一定数量的用于治疗的靶分子。