众所周知，我们的血液中含有丰富的造血干细胞，这些干细胞可以根据我们机体的需求适时的补充血液系统各个成熟细胞组分，为我们机体的健康立下汗马功劳。近日，来自加州大学洛杉矶分校（UCLA）的一支研究团队鉴定出了血液干细胞的关键调节因子，通过激活，可以显著提升血液干细胞在体外的自我更新能力。这意味着，我们通过体外来培养的血液干细胞增多，可以为血液疾病提供更有效的治疗方案。该研究已经在线发表在国际顶尖学术期刊《Nature》上，获得广泛关注。

　　血液干细胞，也叫造血干细胞。它们在骨髓中可以自我更新，并分化产生红细胞、白细胞、血小板等各种类型的血细胞。正因为有血液干细胞的存在，治疗血液疾病或免疫系统疾病时，骨髓移植可以为患者带来新生。

　　尽管骨髓移植的治疗策略已经在几十年里挽救了无数生命，然而它的局限性也很明显：找到适合的骨髓捐献者就不容易；移植到患者体内的细胞可能会遭到免疫系统的排斥；而且，造血干细胞的数量有可能不够，不足以成功治疗疾病。

　　为了打破这些治疗局限，一些科学家早就设想在实验室条件下调控血液干细胞，例如用基因工程改造患者自身的血液干细胞，或者控制多能干细胞（分化能力更强的干细胞）产生血液干细胞。

　　然而，他们遇到了一个极大的障碍：从骨髓中取出的血液干细胞放入培养皿后，很快就会失去自我更新能力，然后要么死亡，要么分化为其他血细胞。

　　如何才能控制人类血液干细胞在体外环境保持自我更新？“我们必须克服这一障碍才能推动这个领域向前发展。”研究血液干细胞已有二十多年的Hanna Mikkola教授说。

　　为此，Mikkola教授和Vincenzo Calvanese博士领衔的研究小组开始分析，在把血液干细胞放入培养皿培养后，它们在失去自我更新能力时会关闭哪些基因，特别是在分化为红细胞、白细胞等特定的血细胞时会关闭哪些基因。

　　从分析结果中，他们发现有个基因的表达与血液干细胞的自我更新潜力密切相关：MLLT3。这个基因编码的蛋白在人类胎儿、新生儿和成人的血液干细胞中非常丰富，为血液干细胞维持自我更新能力提供必要指导，与其他调节蛋白共同作用，使血液干细胞保持细胞分裂。

　　然而，在体外培养条件下，这种关键调控因子的活性大大下降。

　　既然如此，如果恢复MLLT3蛋白的水平，是不是可以帮助培养皿中的血液干细胞维持自我更新能力呢？实验结果验证了研究人员的猜想。

　　利用特殊修饰的病毒作为遗传信息的载体，他们把一个活跃的MLLT3基因送入血液干细胞。果然，提高MLLT3的表达后，培养体系中可移植的功能性血液干细胞至少可以增加12倍！ 

　　“考虑到治疗一名患者所需的血液干细胞数量，这是一个很大的数目。” Mikkola教授说。

　　更重要的是，研究人员认为不仅要关注数量上的增加。他们在论文的讨论部分指出，由于细胞分裂本身总会带来突变的风险，更快、更大的数量扩增并不是目标，而是更希望血液干细胞以安全的速率自我更新。此次实验结果显示，激活MLLT3没有因为增殖过多或突变产生可能导致白血病的异常细胞。

　　在确定MLLT3为“血液干细胞的维持因子”之后，研究人员表示下一步还要找出哪些蛋白质和基因影响MLLT3的开关，以及如何用培养成分对其控制。有了这些信息，可以无需使用病毒载体，而是用对人体更安全的方法来调控MLLT3，将来应用于临床环境。

　　再生医学网认为，科学家的这项研究将大大助益血液疾病的治疗，为研究更加有效的新型疗法和药物提供科学依据，让我们共同期待新疗法和新药品上市的那一天。