近日，基因与细胞治疗药物研发生产及注册申报一体化服务全国巡讲沙龙-苏州站成功举办。此次主题沙龙由博腾生物联合战略合作伙伴赛赋医药、三卿生物、军科正源、昆拓主办，由BioBAY、杭州科百特、火石数链战略支持，旨在结合实践案例和行业经验，共同探讨当前基因与细胞治疗药物研发、生产及注册申报过程中所遇到的技术、规范等问题，推动CGT行业持续健康发展。

　　博腾生物营销部副总经理阎宇致欢迎辞，代表主办方向所有参会者表示了热烈的欢迎，衷心希望此次沙龙能够促进CGT创新药企和行业专家们之间的交流，共同探讨研发生产及注册过程中的问题，分享最新进展。

　　博腾生物细胞治疗市场开发副总经理孙启鸿博士指出基因与细胞治疗药物在政策和患者需求的双重驱动下获得快速发展，科学的不断进步加速了靶点的发现及临床验证，也促进了新药的获批及上市，从而让广大患者早日受益。随着靶向治疗的不断发展，临床痛点、未满足临床需求和疾病复发驱动了靶点药物的不断迭代。博腾生物利用自身的优势，积极为药企赋能，提供专业、高效且一体化的申报和项目管理服务，包含CMC药学研究、非临床研究和临床研究方案及临床药物生产，加速药物获批与上市。

　　赛赋医药集团副总裁、药理病毒专家戴学栋博士介绍了当前全球监管机构对基因治疗产品非临床研究的一般要求，并结合基因治疗产品的特点概述了基因治疗产品非临床研究的需要特殊考虑和面临的挑战。分别以CAR-T细胞产品和AAV基因治疗产品为例，详细介绍了离体基因治疗产品和在体基因治疗产品非临床研究的关注重点，以及赛赋医药在CGT领域的服务能力和相关经验。

　　博腾生物细胞治疗工艺开发助理副总经理胡迪超博士表示早期的CAR-T细胞药物开发是基于贴壁HEK293T细胞生产慢病毒，随着工艺技术地不断发展，基于无血清的悬浮HEK293或HEK293T细胞生产慢病毒的工艺已日趋成熟。慢病毒载体生产系统的选择以及纯化方法的开发需要综合考虑病毒滴度、杂质去除、病毒转导活性、生产成本、生产工艺的可放大型以及工艺的稳定性和一致性。此外，慢病毒载体的分子设计不仅对病毒滴度有影响，也与临床安全性高度相关。

　　三卿生物联合创始人李丹博士指出近年来细胞和基因治疗产业飞速发展，随着相关监管政策及指导原则不断发布，按照药品理念进行细胞产品开发的路径也逐渐完善，但药品注册申报的合规性依然是行业内关注的焦点。她分享了在申报过程中立项、药学、非临床、临床、注册申报等不同环节中经常遇到的典型问题，对问题和一般要求进行了详细讲解，为大家在注册申报过程中规避风险提供了宝贵的参考意见。她还重点强调了要用以终为始、全流程管理的理念进行产品开发，将注册和项目管理工作融入到产品开发的各个环节，加快药品开发和上市进程。

　　博腾生物分析检测&基因治疗工艺与生产副总经理陈慧博士指出基因细胞治疗产品种类多样，特性和生产工艺的复杂性对生产和质量控制提出了非常高的要求。陈博士从基因与细胞治疗产品的特性、应用及法规层面对CGT产品做了整体性的介绍，同时分享了细胞治疗产品原材料的质量控策略和要点。通过展示博腾生物CAR-T工艺平台数据，陈博士详细分享了CAR-T产品在工艺过程和制剂产品中细胞表型的变化趋势，以及工艺杂质的质量研究要点和质量控制策略，从展示的多批次数据来看，博腾生物的细胞生产工艺具有非常好的批间一致性，且质量可控。对CGT产品和工艺的持续理解和优化离不开灵敏和稳定的分析方法，博腾生物借助内部全面的分析检测平台对CGT产品的分析方法持续开发迭代，为客户项目保驾护航。

　　军科正源生物标志物分析部门总监孙云娟指出细胞治疗产品具有多样性、技术更新迭代快等特点，从早期不同来源、不同分化功能的干细胞，到体内免疫细胞的体外扩大培养、特异性免疫细胞的修饰改造等等，这些产品的研发态势是积极令人鼓舞的，但是也为研发中临床的评价工作带来很大的挑战。细胞治疗产品由于成分的复杂性，作用机制未充分描述，多种生物活性、分析方法技术限制等因素决定了每一个研究目的中会有多种分析需求，比如PK研究涉及多技术、多组分，PD/biomarker研究设及多指标、多平台，免疫原性研究涉及多结构、多机制等。本次分享就近年来细胞治疗产品临床评价中生物分析中上述方向检测方法选择、影响因素、可能遇到的挑战及注意问题等申办者关注的问题进行讨论。

　　昆拓临床项目管理助理总监李文婷指出自体细胞产品多中心注册临床运营管理是挑战和机遇共存的。从IIT/POC走向注册进一步走向多中心试验，面临着多中心标准化、质量控制与监管、临床资源竞争、数据管理与分析这些挑战。临床CRO公司，是很好的临床研究策略和管理服务的解决途径，可以助力和辅导细胞研究的申办方探索和形成自己品种定制化、可市场化的临床应用管理。进一步与多中心注册试验的机遇"有效辅导医生执行医学转化计划、基于临床试验参与者利益的市场布局、竞争与共赢带来的行业快速发展"实现握手。

　　后续，我们将走进北京、杭州、广州、上海等城市，为生物医药产业园区企业分享"基因与细胞治疗药物研发生产及注册申报一体化服务主题沙龙"，共同探讨当前基因与细胞治疗药物研发、生产及注册申报相关问题，促进生物医药产业发展。

　　关于博腾生物

　　苏州博腾生物制药有限公司成立于2018年12月，立足于苏州工业园区，以上市公司-重庆博腾制药科技股份有限公司（股票代码：300363）为依托，搭建了质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等CDMO平台，提供从建库，工艺方法及分析方法开发，cGMP生产到制剂灌装的端到端服务，贯穿药物不同研发阶段，帮助客户加快药物研发与上市进程。

　　博腾生物聚焦基因与细胞治疗，在博腾股份的成功经验之上，以国际一流的专业人才为核心，秉承"客户第一"的服务宗旨，以"合规、专业、专注、开放协作"为品牌理念，延续母公司强大的IP保护和项目管理机制以及完善的质量管理体系，充分利用核心团队将基因和细胞治疗产品推向临床直至上市的成功经验，为全球客户提供优质和高效的服务，让好药更早惠及大众。