日前，由中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)(以下简称“院所”)王建祥教授领导的科研团队自主研发的嵌合抗原受体修饰的T细胞(CAR-T)专有技术成功实现了技术转让。中源协和细胞基因工程股份有限公司以自筹资金5，800万元购得该院所CAR-T细胞制备技术。4月15日，该院所常务副院所长程涛教授代表院所与中源协和细胞基因工程股份有限公司正式签署《CAR-T免疫细胞治疗技术转让合作协议》，标志着该院所基础研究向临床应用转化以及科研成果产品产业化发展，迈上了新的台阶。

　　过继免疫治疗一直是肿瘤治疗的研究热点，其中CAR-T免疫治疗是近25年来发展起来的一种很有前途的治疗策略。CAR是一种人工合成的跨膜蛋白，利用慢病毒等载体将CAR转导至人外周血T细胞后，T细胞可通过CAR与肿瘤细胞结合，胞内信号转导区将信号传入并激活T细胞，分泌细胞因子，发挥杀伤肿瘤细胞的作用。如果把T细胞比作炸弹，那么CAR就是精确制导装置，两者结合在一起就组成了精确制导炸弹，能更准确的寻找到肿瘤细胞，提高了杀伤肿瘤细胞的威力。此项技术对难治及复发白血病的治疗有重要意义。

　　由王建祥教授领导的基础与临床研究团队，在院所雄厚的单克隆抗体制备技术基础上，经过十余年的不懈努力，建立了基因工程抗体技术平台，利用该技术平台构建了抗CD19及抗CD33单链抗体，奠定了CAR-T研究的基础。目前，该团队自主研发的针对CD19、CD33抗原的白血病细胞的CD19-CAR-T及CD33-CAR-T两项技术逐渐成熟，达到国际先进水平，已于2015年11月完成了无形资产评估。

　　较国际、国内同期在研其他类似技术，该院所科研团队研发的CAR-T技术具有三大优势。一是拥有自主的核心技术，抗CD19、抗CD33单链抗体序列具有自主知识产权，在此基础上构建了不同序列结构的CAR，且技术具有延展性;二是显著的体内外效应，体内、外靶向白血病细胞杀伤实验证明CD19-CAR-T及CD33-CAR-T细胞对表达CD19、CD33抗原的白血病细胞具有很强的杀伤效应;三是基础与临床紧密结合，中国医学科学院血液病医院是国内唯一的国家级血液病专科三家甲等医院，同时拥有实验血液学国家重点实验室，具备开展相关医疗技术的条件且具有类似医疗技术实施经验，对于技术产品的优化、临床应用及其推广均具有无可替代的绝对优势。CAR-T项目在血液病医院的开展，有利于使该项目在全国范围内推广应用，具有示范、引领作用。同时，该技术在试验性治疗上也取得了成功，血液病医院利用该技术已经成功救治了一名急性淋巴细胞白血病移植后二次复发的患者，为白血病治疗带来了新的希望。

　　该院所是我国唯一的国家级基础与临床相结合的血液学专业科研医疗机构，实验血液学国家重点实验室、国家干细胞工程技术研究中心的依托单位，一直致力于干细胞生物学、各种恶性血液病的诊治新策略和新技术的研究和探索。此次，院所与中源协和细胞基因工程股份有限公司在该项目上的合作，旨在通过中源协和在技术转化方面的优势，运用国家干细胞产品产业化基地平台，进行高质量、标准化的生产制备，并通过院所这一唯一的国家级血液病专科医院以及中源协和遍布全国的30余家生物治疗中心，加速开展CAR-T免疫细胞治疗的临床试验，用先进的技术成果惠及更多患者。此次合作开创了一个技术与市场结合的新模式，为基础研究向临床应用转化及产业化发展树立了新的典范。