孤儿药虽然用于小众患者群体，但药企可以制定高价而获得高额回报，所以孤儿药已引起药企重视。而对于高定价，一些药企被指控利用FDA规则谋取暴利，但孤儿药仍是受备药企追崇的一个领域，一些有前景的重点候选药物正处于后期研发线阶段。其中一些药物将首次为患者带来真正的希望。
Evaluate每年都会对正在研发药物进行一下排名，该公司在孤儿药领域也有一个名单。今天的名单基于Evaluate对这些孤儿药2022年的销售预测进行了重新整理。提醒一句，对孤儿药销售进行预测很容易，但难以实现，所以对这些数字应持保留态度。
另外，一些药物在FDA审评中仍面临大的问题。FDA审评本身也可能会发生彻底的变化，特别是孤儿药物，因特特朗普总统此前曾要求药品审评提速。下面对榜单中药物一一进行简单介绍。
Tesaro：niraparib，PARP抑制剂/癌症
2022年销售额：18亿美元
Tesaro这两年在业界影响很大。2015年，Evaluate预测niraparib到2020年将能实现4.99亿美元的销售额。但这家生物技术公司积极探索该药物广泛的适用范围，根据该药在FDA的审评情况，分析师一直在抬高它们的预测，大多数分析师已把Tesaro列入可能被收购的目标。该药物用于卵巢癌已被授予孤儿药资格。
Kite制药：axiabtagene ciloleucel，CAR-T/癌症
2022年销售额：17亿美元
Axiabtageneciloleucel是Kite药物的新名，原名为KTE-C19，该药物是Kite最为重要的在研药物，日前该公司刚刚公布了6个月的试验数据。疗效持久性的第一手证据让Kite确立了优势，该公司正寻求在新一代CAR-T领域领先诺华。
罗氏：emicizumab(ACE910)/血友病
2022年销售额：15亿美元
罗氏对这款药物有很高的期望。但该公司也有安全性方面的困扰，安全性问题尚未被监管机构完全放行。这款药物是否有很好的前景呢?我们只能赌一把。
阿斯利康：tremelimumab/CTLA-4检查点抑制剂
2022年销售额：13亿美元
我们通常还会提到阿斯利康另一款检查点抑制剂durvalumab，tremelimumab与该药物的联合用药是其核心特征，阿斯利康试图凭借该联合用药超越已经远远领先的默沙东和百时美施贵宝。该药物用于恶性间皮瘤已获得孤儿药资格。
Shire：lanadelumab(SHP643)/遗传性血管性水肿
2022年销售额：11亿美元
这款药物是Shire在2015年年底59亿美元收购Dyax公司的重中之重。该药物可阻断血浆激肽释放酶，用以治疗遗传性血管性水肿，Shire高管指出，他们认为该药物可以达到20亿美元的年销售额。去年夏天，这款药物被首席执行官列为公司三大特色项目之首。该药物已获得突破性治疗药物资格。
梯瓦：SD-809/迟发性运动障碍
2022年销售额：10亿美元
梯瓦的这款药物已遭受过严重挫折，去年该药物用于亨廷顿氏舞蹈病的上市申请被FDA拒绝。但梯瓦试图争取今年为该药物用于迟发性运动障碍赢得批准。梯瓦似乎一直处在麻烦当中，该公司特别需要这场胜利。梯瓦的这款药物将同Neurocrine的药物进行一对一的竞争，Neurocrine最近指出，该公司已提交竞争药物valbenazine的上市申请。在这一领域，一些分析师认为Neurocrine领先于梯瓦。
Bluebird生物科技：LentiGlobin/基因治疗药物
2022年销售额：9.69亿美元
Bluebird让基因疗法再次成为一个热点领域，该公司的努力表明了向患者体内输送修正基因以治疗疾病的可行性和安全性。研究人员正寻求一项用于β-地中海贫血的3期试验。目前，该药物的潜力如何尚不得而知，因为仍有许多问题还不能回答。
阿斯利康：acalabrutinib(ACP-196)/BTK抑制剂
2022年销售额：9.68亿美元
阿斯利康是唯一有两款药物被列入该名单的公司。这款药物是阿斯利康于2015年收购Acerta股权时获得的，当时阿斯利康首席执行官Soriot正寻求对公司前景做出重大改变。随着仿制药竞争蚕食公司的收入，阿斯利康需要从肿瘤研发线获得力所能及的帮助。这款药物正处于B细胞血液肿瘤后期研究当中。
诺华：CTL019/CAR-T
2022年销售额：9.17亿美元
自去年剥离细胞疗法业务之后，诺华在争取让观察者相信，该公司仍将在2017年初提交其CAR-T疗法的上市申请。但分析师正降低其与Kite相比的影响，后者仍是该领域的领先者。
艾伯维：veliparib/PARP抑制剂
2022年销售额：8.54亿美元
PARP抑制剂是近来很热的一类药物，特别是自辉瑞140亿美元收购Medivation获得talazoparib以来。不过这一领域的竞争越来越激烈，艾伯维在该领域仍比较落后。大家的关注点仍在Tesaro的药物上。
医谷链
《千万“孤儿”等药来：世界最大“孤儿药”市场病在哪儿》
《2000-2015年欧盟孤儿药认定及上市情况分析》
