4月13日，Neurocrine Biosciences公司宣布，其用于治疗成人迟发性运动障碍症(TD)的新药Ingrezza(valbenazine)获美国FDA批准上市，这是FDA批准的首款治疗成人迟发性运动障碍患者的药物。

　　迟发性运动障碍是一种中枢神经系统疾病，症状特征是面部、躯干或四肢不自主的节律性重复运动，包括咂嘴、鬼脸、伸舌头、面部运动、眨眼和瘪嘴，这些症状一般持续良久且无法逆战，在Ingrezza获批之前，FDA还没有批准过该疾病的治疗方法，仅仅在美国，就有约50万TD病人，其中28万是中重度患者，因此，患者急需一种新型的药物，来改善他们的生活质量。

　　迟发性运动障碍和Tourette综合症、亨廷顿氏舞蹈病、精神分裂症、迟发性肌张力障碍等疾病的部分特点都是多巴胺亢奋，而调节这些疾病中神经元多巴胺浓度，可以给患者带来益处。

　　此次获批的Ingrezza是一款选择性的VMAT2抑制剂，VMAT2(囊泡单胺转运体2)是集中位于人脑中的蛋白质，其主要负责在联合前神经元的重新包装和运输单胺类分子(多巴胺、去甲肾上腺素、5-羟色胺和组胺)。通过抑制VMAT2，Ingrezza有望减少神经通信过程中的多巴胺释放，从而避免出现多巴胺信号通路紊乱，同时，Ingrezza对VMAT1、其他受体、转运蛋白和离子通道有很少或没有亲和力，从而避免导致其他副作用，Ingrezza旨在提供低且持续的活性药物血脑浓度，以允许每日一次给药。2014年，Ingrezza曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定。

　　在一项3期临床试验中，研究人员评估了与安慰剂相比，每日服用40毫克或80毫克Ingrezza，是否能影响患者的AIMS运动障碍综合评分(AIMS dyskinesia total score)。研究表明，每日服用80毫克Ingrezza的患者，有40%的患者其AIMS评分降低了一半以上。相比之下，服用安慰剂的患者中只有8.7%出现了类似的改善。这使它达到了主要临床终点。另外，它的总体耐受良好，基于这些数据，美国FDA批准了Ingrezza上市。

　　Ingrezza和梯瓦的Austedo(氘代丁苯那嗪)结构非常类似，Austedo上周成为FDA批准的第一个用于治疗亨廷顿舞蹈症的氘代药物，Austedo也申请了TD，其PDUFA(处方药消费者付费法案)截止日期为今年8月30日，Ingrezza的抢先上市对Austedo显然是个不利的消息。Ingrezza安全性也略占上风，没有Austedo的抑郁和自杀念头的黑框警告。

　　此外，Neurocrine公司也正在研究Ingrezza治疗Tourette综合症(抽动秽语综合症)的安全性和有效性，公司有两个正在进行的安慰剂对照II期Tourette综合症的临床试验T-Forward和T-Force GREEN，分别用于评估Ingrezza在成人和儿科体内效果。