科学家怎样才能更准确地预测哪些潜在的药物会有效地治疗疾病——在开展昂贵且费力的人体临床试验之前?南加州大学的崔姓家庭的治疗筛选设施提供了一个答案:通过“在培养基中培养疾病”的方式。
该项设施属于南加州大学布罗德夫妇再生医学和干细胞研究中心,包括广泛的化学药品库,最先进的检查设备和训练有素的技术人员。在5月2日的盛大开幕式上,研究人员感谢崔健忠和他的家人慷慨提供这件礼物,使得这种非侵入性的方式成为可能。该技术涉及将患者的干细胞重编程为受疾病影响的细胞类型。这使得科学家能够在培养皿中培养神经变性疾病患者的神经细胞、听力丧失或平衡障碍患者的内耳细胞,以及各种医学状况的其他类型细胞。这些“培养皿中的疾病”可以用来测试潜在的药物对患者的实际细胞的作用。
“干细胞研究是一个令科学家兴奋的领域,”崔健忠说,“我的家人很荣幸能有机会跟南加州大学的科学家一起学习,帮助他们实现他们的潜力。”干细胞生物学和再生医学的助理教授,该设施的主任Justin Ichida强调自己充满希望的工作:利用病人的特定细胞筛查卢伽雷氏症。“这件设施是将干细胞科转化为疗法的关键的一环。” Ichida的两个同事们分享了该设施如何加快新疗法的研发。Neil Segil教授谈到了寻找可以再生内耳细胞的潜在药物,用以治疗听力损失和平衡紊乱。另一位助理教授Min Yu描述了该设施将如何推进她的乳腺癌研究,其中涉及从血液中过滤掉循环的肿瘤干细胞,以了解疾病如何传播和停止。研究人员认为这样的设施使干细胞研究的深度,广度和质量都大大提高,为中心的研究基础设施增加了一个变革的新元素。