多发性硬化(multiple sclerosis，MS)是中枢神经系统最常见的脱髓鞘病变，病变多累及脑室旁白质、视神经和脊髓。目前，因为MS而严重残疾的小鼠，在经过人类神经干细胞治疗后不到两个星期，就恢复了行走能力。这一研究结果发表在2014年5月15日Cell期刊旗下《Stem Cell Reports》杂志，为多发性硬化症的治疗提出了一条新途径。

    与活跃健康小鼠形成鲜明的对比，这些MS小鼠必须用前爪进食，因为它们不能站立足够长的时间来独立进食和饮水。当科学家们将人类神经干细胞移植到MS小鼠中，他们开始时预测不会有什么疗效。他们认为，小鼠会排斥这些细胞，就像器官移植中的排斥一样。

    然而，这项常规实验在第一次尝试时就产生了惊人的结果。本文共同资深作者、犹他大学病理学教授Tom Lane博士称：“我的博士后工作人员Lu Chen过来跟我说，小鼠可以行走了。我当时不相信她说的话。”他与本文共同第一作者Lu Chen在加利福尼亚大学共同开始了这项研究。

    在非常短的时间段内(10到14天)，这些小鼠恢复了运动技能。6个月后，它们没有表现出放缓的迹象。本文共同资深作者、Scripps研究所再生医学中心主任Jeanne Loring博士称：“这项结果，为我们打开了一个全新的研究领域。我们已经忘记了原来的计划。”

    全世界有超过230万人患有多发性硬化症，这种疾病中，免疫系统会攻击髓磷脂(myelin，神经纤维周围的一个绝缘层)。所造成的损害会抑制神经冲动的传导，产生各种各样的症状，包括行走困难、视力障碍、疲劳和疼痛。

    目前，美国FDA批准的药物，可通过抑制免疫系统的攻击，减缓这种疾病的早期形式。近年来，科学家把注意力转向寻找能够停止或逆转多发性硬化症的方法。本研究的这一发现，可以帮助那些多发性硬化症渐进式阶段的患者，因为他们还没有治疗方法。

    研究结果表明，小鼠表现出至少部分症状的逆转。免疫攻击变得迟钝，受损的髓磷脂得以修复，从而解释了他们戏剧性的恢复。Loring描述了这一全新结果背后的原因，他们说：“我们使用神经干细胞这种方法，被证明是很重要的。”

    在移植前，Loring的研究生和本文共同第一作者Ronald Coleman，跟随自己的直觉培养细胞，所以与平时相比，培养皿中的细胞并不那么拥挤。实验程序中的这一变化，产生了一种人类神经干细胞类型，并被证明是非常有效的。利用不同实验室相同条件下产生的细胞，重复该实验都获得了成功。

    相反，Lane和Loring最初的预言(干细胞将被小鼠排斥)成真。早在治疗后一个星期，小鼠中没有移植的干细胞的迹象。在这种情况下，通常被认为是障碍的事情，原来是一个很大的优势。

    人类神经干细胞可发送化学信号，指导小鼠自身细胞修复MS引起的损伤。Lane研究小组进行的实验表明，TGF-β蛋白包含一种类型的信号，但是可能还有其他的。这种认识对将来转换到临床试验，具有重要的意义。

    Lane指出：“我们并不是必须把干细胞注入患者，从医学角度来看这具有挑战性，我们可能会开发一种   该研究将临床试验作为长期目标，下一步将在小鼠中评估干细胞疗法的耐久性和安全性。Lane补充说：“我们希望尽快和尽可能谨慎地前行。我很想发现一些结果，能够促进MS患者的恢复和缓解他们的负担。”