在沉寂了两年半之后,一个有着里程碑意义的干细胞治疗项目终于得以重启。这一项目旨在利用人类胚胎干细胞,帮助脊髓受伤的患者进行神经再生。
2011年Geron公司突然宣布中止备受瞩目的干细胞治疗项目,将精力转向癌症治疗。现在,新公司Asterias Biotherapeutics得到了加州再生医学研究所(CIRM)的资助(14.3 million美金),开始拯救这一项目。
自2010年Geron用干细胞治疗首个患者以来,整个领域已经发生了很大的改变。Asterias公司继承的技术,已经不再是干细胞治疗脊髓损伤的唯一途径。StemCells公司已经在干细胞治疗的安全性测试中治疗了12名患者,该公司还计划于今年开展干细胞治疗的有效性测试。另外,Neuralstem公司也于去年一月份得到批准,对其干细胞产品展开人体试验。
Geron的干细胞治疗项目,是首个被批准的人类胚胎干细胞临床试验。不过这一项目曾被叫停了两次,一次是担心移植细胞的纯度和可预测性,还有一次是因为公司在大鼠试验中发现脊髓出现微小的囊肿。人们担心这些囊肿是治疗副作用引发的畸胎瘤。后来,Geron报告这些囊肿并不是畸胎瘤,而FDA也允许试验继续进行。然而就在Geron将干细胞注射到五名患者体内之后,该公司宣布中止了这一项目。
去年,Geron公司的创始人Michael West和前董事长Thomas Okarma建立了Asterias公司,并买下了Geron的干细胞疗法。公司计划先用低量干细胞治疗三名颈部脊髓受伤的患者,然后用较高剂量的干细胞治疗不同的患者,检测干细胞治疗是否能恢复躯干和四肢的知觉或功能。
Asterias公司也在继续跟踪之前接受注射的五名患者,据称这五名患者均未出现严重的副作用,或者对治疗产生免疫反应。
研究者们认为,继续Geron的试验是很有意义的,因为该公司使用的细胞与其他公司不同。Geron是将胚胎干细胞在体外诱导成为未成熟的胶质细胞,然后将其通过手术移植到患者体内。而StemCells和Neuralstem公司使用源自胎儿脑组织的部分分化细胞。
不过,仍有一些人质疑干细胞治疗瘫痪的能力。脊髓创伤会破坏多种细胞,“这些干细胞可能力所不及,”Advanced Cell Technology公司的首席科学家Robert Lanza说,该公司正在用源自胚胎的干细胞治疗两种眼病。
据Lanza介绍,该公司当时没有买下Geron的干细胞技术,是因为这种疗法在动物模型中看起来还不够有效。他建议大家最好不要抱有太高的期望。
Marsala反击道,改善患者的生活质量并不需要完全治愈脊髓。举例来说,用健康细胞置换受伤或死亡的细胞,可以避免脊髓的损伤扩大。StemCells公司的报告显示,接受治疗的四名患者已经恢复了一定的知觉,Marsala认为这说明干细胞疗法的确有效。