干细胞对于神经系统疾病的治疗潜力也具有重要的意义,文章提及了其中的一部分。针对具体疾病的IPSC‘s,包括帕金森、阿尔茨海默氏症、肌萎缩性脊髓侧索硬化、脊髓性肌肉萎缩症等,从这些IPSC’s的神经元分化再现了实际的病理特性。帕金森病(PD)就是一个很好的例子,基因治疗的目标是提供缺失的化学物质、多巴胺和其他组件,临床试验包括试图在大脑基底神经节的多巴胺能通路中插入有用的基因以生产、储存和吸收多巴胺。研究使用的IPSC’s来自帕金森患者,结果显示移植分化细胞能够生存、分化为不同的多巴胺能神经元,并有着良好的功能。
最近宣布一个重要成果,即来自人类克隆胚胎的干细胞:胚胎干细胞系,通过核移植的卵母细胞显示正常二倍体,他们的核基因组全部继承了来自父母的体细胞。另一个令人印象深刻的研究介绍了细胞和组织再生的概念,隔离和操纵各种类型的干细胞。此外,最近的调查显示模拟胚胎干细胞的发育潜能是不可能的,各种体细胞可能实际上有着不同的诱导命运,最后发展成不同的端细胞。因此,再生医学的应用还存在着许多巨大的潜力。
首先,必须要说的就是历史上的第一次干细胞治疗,即造血干细胞移植,是由诺贝尔奖获得者D.Thomas的团队完成的,其他国家的许多科学家们也为这项技术的发展提供了各种技术支持,使用不同来源的干细胞,如脐带血干细胞已被大量收集用于移植,脐血银行也已经建立,用于收集和保存样本。
干细胞治疗糖尿病也一直是研究的一个方向,为了生成能够产生胰岛素的功能细胞,胚胎干细胞必须先区分内胚层和胰腺内分泌祖细胞,在这个过程中,激活素A(转化生长因子β因子中的一元)显示出了卓越的活力。
对于心肌组织更新而言,最近的工作也显示出了一个了不起的进步,证明心脏成纤维细胞可以在体外重组新分化成和心肌细胞一样的细胞。最近又有研究发现心肌细胞的发育需要线粒体融合蛋白的作用。
软骨缺陷的治疗也用到了干细胞疗法,自体软骨细胞移植法,如悬浮培养的软骨细胞I/III型胶原膜已经成功。此外,有多种能力的间充质干细胞在动物缺陷模型中已经成功,现在正在进行人体试验。
许多其他组织和器官也已经成为干细胞研究的对象,一些已经进行了成功的试验,例如,治疗皮肤损伤和皮肤病、伤口,外胚层的组织,如头发和牙齿也成为修复医学的对象。
目前科学家们主要关注的是干细胞的动力学及其可能的应用程序,诱导多能细胞是一个巨大的潜在的机会,但是也会有一定的局限性。