血友病是一种遗传疾病,主要是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。最近科学家发现了治疗血友病基因疗法在动物试验中获得了成功。
日本研究人员最新成功发明了一种血友病基因疗法,在实验鼠身上取得了成功。
血友病是遗传性凝血功能障碍导致的疾病,其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足,导致凝血时间延长,出血难以止住。人类的凝血因子主要是由肝脏生成的一种蛋白质,但是血友病患者的肝脏缺乏生成这种蛋白质的正常基因。
京都大学和奈良县立医科大学的研究小组利用特殊的转运分子,将凝血因子基因植入患有血友病的实验鼠肝脏内,结果发现实验鼠肝脏开始制造凝血因子,效果持续了300多天。而且实验鼠出血后很容易止住,表明凝血机能得以恢复。
目前血友病尚无根本的治疗方法,重症患者只能每隔数天注射一次凝血因子制剂,费用高昂。今后,研究小组计划利用这种基因疗法,将控制凝血蛋白质生成的基因植入人类诱导多能干细胞(iPS细胞)内,分化生成肝脏细胞移植给人体,对血友病患者进行治疗。诱导多能干细胞是通过对成熟细胞进行“重新编程”培育出的干细胞,拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力。
以上的内容是针对于对治疗血友病的方法,人们生活在大自然中生病是不可避免的,但是大家也需要有一个健康的心态来面对这些疾病,因为心态对于治疗我们的疾病也是有很大作用的,所以大家一定要保持一和健康良好的心态,最后祝愿每位患者都能够早日康复。