9月初,日本理化研究所(RIKEN)发育生物学中心的眼科专家高桥雅代使用诱导多能干细胞(iPS)治疗与年龄相关的视网膜退化疾病。近日,来自美国Advanced Cell Technology公司首席技术官Robert Lanza在Lancet杂志发表文章称,通过中长期的观察发现,胚胎干细胞治疗人体疾病是安全、有效的,这也是首个对胚胎干细胞治疗效果进行研究的报告。该研究有望加快干细胞在疾病治疗领域中的应用。
尽管胚胎干细胞研究是当前的热门领域,但是没有一份报告显示干细胞治疗人类疾病是安全和有效的。近日,Robert Lanza等人进行一项研究利用人体胚胎干细胞治疗两种老年性疾病,老年黄斑变性(age-related macular degeneration)和黄斑营养不良(macular dystrophy)。研究通过对18名患者直接移植胚胎干细胞中的视网膜上皮细胞后发现,患者的视力都先后得到了明显改善。胚胎干细胞1998年被发现,但是由于受到技术、伦理以及社会方面的限制或压力,对胚胎干细胞的研究一直鲜有进展,这项研究有望说服相关部门逐渐放开禁令,让胚胎干细胞造福更多患者。
如同高桥雅代利用ips细胞治疗眼疾一样,Lanza也是从眼科疾病入手,这是因为干细胞具备在人体内转化成各种细胞的潜能,但它植入人体也有诱发畸形瘤和免疫抑制的可能,因此选择免疫豁免(immunoprivileged)位点,就显得非常重要,眼睛在这方面是一个不错的选择。
老年黄斑变性是老年人致盲的主要原因之一,主要发生在60岁以上的老人身上。黄斑营养不良(macular dystrophy)是一组有明确遗传因素的黄斑疾病,它是由于遗传性疾病所造成的早期或早熟细胞的病变与死亡,并无明确的病因可查。此种遗传影响可以在某种年龄出现,是由遗传决定的酶与代谢功能不全的结果。