研究干细胞的目的是利用干细胞的特殊性，引导临床医学发展，最终让干细胞在临床治疗中发挥作用，研发出干细胞药物（制品）、形成规范的临床救治方案，把干细胞研究成果应用于重大疾病治疗。在这方面，我国科学家也取得了明显的进展。

    干细胞药物研发在世界范围内都是一个新课题，制定相关标准是第一步。在赵春华研究员牵头下，中国医学科学院组织工程研究中心与中国药品生物制品检定所于2003年制订出我国第一个干细胞药物制剂的制备、检定标准——《间充质干细胞制造及检定规程》。2004年12月，赵春华团队研制的用于治疗恶性血液病、心血管疾病等的“骨髓原始间充质干细胞”，拿到了新药Ⅰ期临床试验批件，标志着我国成体干细胞新药研究在当时处于国际领先地位。2006年4月，“骨髓原始间充质干细胞”获得Ⅱ期临床试验批件，并在北京大学人民医院等多个国家临床药理基地完成了安全性、有效性临床试验研究。

    此次获得国家科技进步一等奖的“成体干细胞救治放射损伤新技术的建立与应用”项目，也是干细胞应用于临床治疗的经典范本，在治疗放射损伤上的取得了多项突破。项目第一完成人、解放军307医院造血干细胞移植科主任陈虎介绍，他们建立了多种来源的造血干细胞移植技术体系，克服了传统骨髓移植供者来源单一、依从性低、重建速度慢和并发症多等“瓶颈”，成功解决了放射病所致不可逆骨髓衰竭的造血重建问题；首次采用造血干细胞与间充质干细胞联合移植治疗医源性骨髓型放射病，促进了造血重建和放射所致多器官损伤的修复，并降低了移植排斥，开创了放射损伤救治的新途径。据介绍，他们已累计开展造血干细胞移植2800余例，为干细胞技术的临床应用积累了丰富的经验。

    在利用干细胞开展脊髓损伤修复方面，我国科学家也迈出了第一步。中科院遗传与发育生物学研究所戴建武再生医学研究团队研制的基于胶原蛋白的神经再生支架，结合间充质干细胞植入病人脊髓后，能够引导脊髓再生。截至今年1月底，已顺利开展了4例临床研究手术，患者术后情况均比较稳定。此前，戴建武团队利用胶原生物材料结合自体骨髓干细胞修复不孕患者瘢痕化的子宫壁，成功引导子宫内膜再生，首批9例不孕受试患者已有3例婴儿顺利出生。