“在基因工程领域,能控制遗传学性状的旋钮越多越好,”Church说。“我们展示了一类全新的旋钮,它们可以控制多个基因,决定特定遗传学性状的表达或表达程度。现在我们可以极为精确的上调或下调基因表达。”研究人员在体外培养的酵母、果蝇、小鼠和人类细胞中证实了这一技术操纵基因表达的能力。
人类基因组90%的区域并不翻译成蛋白质,曾经被认为是无用的垃圾。后来人们发现,这一区域的基因以一种神秘的方式起作用,而且这些基因往往串联起来发挥作用。Church等人开发的新方法,可以靶标和激活这些人们知之甚少的DNA暗物质。
除了揭开DNA暗物质的秘密,Cas9还能将合成的基因环引入基因组,触发全新的基因表达或者改变基因表达。用 Cas9精确操纵一连串基因,对干细胞工程也有很大的帮助,有助于开发移植用的器官和再生疗法。
“要从干细胞生成器官,我们必须加快对发育生物学的理解,”Church说。“我们的方法可以快速干扰和分析大量基因组合,大大提升鉴定发育通路的速度。”
研究人员用自己开发的技术诱导干细胞分化成大脑神经元。他们发现,Cas9在编程神经元发育时比传统方法好40倍。
“这项研究为人们提供了控制细胞和组织功能的有力途径,会给所有科研和医疗领域带来一场革命,比如基因治疗、再生医学、抗衰老等等,”Wyss研究所的Donald Ingber教授说。