一项实用的临床试验比较不同的透析方法。像这样的研究将会接纳更广泛的人群，包括更多的女性以及少数民族。

　　随着每年在测试新药和设备上数十亿美元的投入，你可能会认为临床试验能够帮助医生们治疗他们面对的病人。“但如果你这样想就错了。”来自美国马里兰州银泉市美国食品药品监督管理局(FDA)的一名心脏病学家Robert Califf如是说。他强调了一个显着的例子：Califf发现，在他的同事中，在数百条心脏健康的指导原则中只有11%是基于大量的随机试验或多元分析所取得的证据。许多的试验要么规模太小，要么设计得不充分以至于没能得到足够的成果。而其他的一些试验则没能为医生们提供他们想要的信息，比如某一特定的治疗方法与另一些的方法相比较起来如何。再加上即便是规模最大、最好的临床试验都会严格限制能够参加试验的人群，这引发了医生们对这些试验结果与广大人群的相关性的怀疑。

　　上周，200名统计学家、科学家和医生聚集到宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)商讨解决这个问题的一些补救方法。目前主导的一种补救方法是开展一项新型的实验：一项更多地着眼于帮助医生而不是疾病生物学研究的实用临床试验。实用试验不是为了做出一个单独的试验设计，相反，它是由它们的最终目标指导进行的，这个最终目标就是提供实际有效的信息。它们可能针对医生们想要得到解答的一些特定问题接纳所有愿意参加试验的人或是通过使数据的收集更加合理化，从而使得一个大型的试验更可行。“这些试验将会让更多的女性、少数民族以及各个收入阶层的人参与进来。”来自美国北卡罗纳州德汉姆市的杜克大学(Duke University)的心脏病学家Monique Anderson说道。

　　但在上周的会议中也清楚地显示了：任何一种新的方法都会引起质疑。这些质疑包括当试图接纳更加广大的人群时，怎样才能够合乎伦理地解决知情同意书的问题，以及从诸如电子健康病历这些数据源取得的数据是否充分，再就是从这些试验所取得的结果有多容易被理解。

　　更广泛的试验接纳对象是实用性试验的一个关键特征。传统的试验总是有着严格的接纳标准，因为药物公司相信如此得来的数据会更加精确，其研发的药物也会取得更好的治疗效果，同时也更有可能获得批准上市。但在现实生活中，所有类型的病人都会接受药物治疗。“如果你来到我的急诊科室，我不能够说‘你有这六个问题中的一种，所以我不能为你提供治疗’。”来自美国洛杉矶的加利福利亚大学，从事创新型试验设计的急诊医学医生Roger Lewis如是说。一旦对一个更加特殊的人群，比如糖尿病或高血压及肥胖症患者进行治疗，他们会惊叹于这种治疗的安全性和高效性。

　　在2月，位于美国华盛顿州的以患者为中心的转归研究机构(Patient-Centered Outcomes Research Institute)宣称为5个实用性试验提供6400万美元的资金。而在2012年，美国国立卫生研究院(NIH)就建立了“联合实验室”以测试实用性试验可能的成果。就目前而言，实用性试验更倾向着眼于保健行为或者是可利用的治疗方法的比较，而不是去测试实验性药物，即便这种状况正在逐渐发生改变。

　　目前联合实验室有九个试验正在进行中。其中之一是测试正在接受透析治疗的病人是否会随着透析治疗时间的增加而提高生存的几率以及更能保持健康。该项研究是在全国随机抽取400家透析中心，其中，一部分病人维持它们原来的透析时间(在美国，一般透析时间为3到5个小时)，而对另一些病人则提供至少4.25小时的透析时间。病人可以获得有关他们的临床试验的信息，以及当他们想要咨询研究团队或是希望退出试验时可以拨打的一个免费电话热线。

　　只有几个风险最低的临床试验提供退出试验的选择：美国法规对实验性药物的研究要求提供主动自愿的病人知情同意书。因为目前的实用性试验是对那些医生们已经常规使用的治疗方法进行比较，所以甚至是伦理学家也认为接纳所有愿意参加试验的人来进行试验是十分合理的。

　　其它的挑战在于找出最好的方式来设计实用性试验和阐释其结果，以及考虑可接受的不确定程度。比如，曾在十多年前提出激素替换疗法的女性健康协会(Women's Health Initiative)目前正在进行一项实用性试验，该试验依靠医疗保险的数据来判断那些接受了鼓励锻炼的邮件和指导的26000名女性是否降低了发生心脏病的风险。这项研究的规模极大，而对其提供资金很可能推动其进一步的发展，同时也不耽误健康档案记录的工作。但它也有不足之处，来自美国华盛顿州西雅图市的弗雷德哈钦森癌症研究中心(Fred Hutchinson Cancer Research Canter)的一名生物统计学家、女性健康协会的其中一位领导人Garnet Anderson在上周的会议中对此做出了解释：医疗保险的数据是用于进行记录而不是研究，并且这些数据具有缺口。“哪种错误是我们能够容许的?我并不知道。”她在台上说道。

　　监督人员仍然需要考虑实用性试验是否以及如何能够用于测试实验性药物。近期离开杜克大学进入FDA担任其副局长的Califf称，他正在计划推进改革。即便要争取更多的实用性试验是非常困难的，绝大多数人对此持反对意见，一些公司可能担心原来已经根深蒂固的模式的改变，而一些科学家们可能关心的则是对实用性的过度重视和对基础生物学研究的忽视。“我打算在FDA打响这场战争，最后再看看我能取得怎样的成功。”Califf说道。