英媒称,英国的一组医生将成为世界首个改造猪器官以治疗有出生缺陷的新生儿的团队。
据英国《星期日泰晤士报》网站4月16日报道,先天缺失部分食管——连接口与胃的管道——的婴儿将被植入用其本人干细胞改造过的猪器官。
伦敦大奥蒙德街医院的医生将于明年对大约10名食管闭锁严重的孩子采用这种能够挽救生命的里程碑式疗法。
这个研究团队还计划研发针对成年食管癌患者的疗法。食管癌是一种常见得多而且往往致命的疾病。
在胎儿大约20周时就能诊断出食管闭锁。可能会在未来数月内确定明年接受试验治疗的首批孩子。已从英国一家农场的猪体内取下若干大小不一的食管。将对这些“动物脚手架”进行改造,去除它们所有的细胞。
然后将用这些孩子本人的干细胞对这些食管进行改造,使之适于移植并不被患者身体排斥。
婴儿一出生就将从其肌肉和残余食管内取出所需干细胞。
组织改造工作将需大约8周时间,医生们希望,在婴儿出生后大约2到3个月时移植经过改造的食管。
大约90%食管闭锁病例能通过一个相对简单的手术进行治疗,但在最严重的病例中,医生的唯一选择是通过手术将孩子的胃上移至胸腔内。
大奥蒙德街医院支持这项新疗法的儿科顾问医生保罗·德科皮教授说,这可能导致患者终生面临并发症风险并增加他们罹患食管癌的可能性。
德科皮曾于2010年进行了一次类似的突破性移植手术。当时,一名13岁的男孩植入了一段新气管,这取自一名已身故的捐赠者,并用这名男孩的干细胞予以改造。德科皮说:“这是全新的。多年来,一直用猪心瓣膜进行移植手术。但没有人植入过一个以此种方式从‘动物脚手架’改造而来的器官。”
预计每一病例的治疗费用将是10万英镑。
初期工作得到了英国细胞与基因疗法实验室和英国干细胞基金会的资助,临床转化得到了英国国家健康研究所的支持。
在首位患者能够接受移植前,这种疗法必须得到英国药品与保健品管理局批准。
德科皮说:“我们有信心于2018年对首批患者进行治疗。目前的关注焦点是新生儿,但我们希望在未来10年内对患有食管癌等疾病的成人采用这种疗法。”
德科皮还在研发一种能帮助短肠综合征的患儿的疗法。这种疗法也将使用猪器官和取自孩子的肠道或皮肤的干细胞,以此造出一段用于移植的新肠道。他希望于2020年推出这种疗法。
德科皮希望最终能够治疗尚在子宫内的存在先天缺陷的胎儿,包括先天性膈膜疝(膈膜上有一个洞,可能导致心脏和肺部并发症)的孩子。
德科皮提出,利用孩子出生前的羊水中的干细胞重建隔膜。
大奥蒙德街医院的首席执行官彼得·斯蒂尔说:“这种新的食管移植手术有潜力改变健康状况极端复杂的孩子的命运。”
他说:“我们的研究人员目前正与伦敦各家医院密切合作,以便研发并提供这种创新性手术疗法。”