近日，国际著名期刊《白血病》(Leukemia)在线发表了北京大学血液病研究所、北京大学人民医院黄晓军教授课题组完成的“急性白血病首次缓解期异基因造血干细胞移植供者选择”前瞻性临床研究。这一研究成果用实例挑战了造血干细胞移植“HLA全合同胞始终作为首选供者”的经典法则，提出“单倍型供者可部分取代经典的全合同胞供者成为移植首选”的新观点。

　　黄晓军介绍，异基因造血干细胞移植是治愈恶性血液病的最有效方法之一。自该技术诞生半个世纪以来，人类白细胞抗原(HLA)全合同胞，即HLA与接受者一致的供者一直是首选供者，但同胞间全合概率仅为25%，加之中国独生子女家庭多，供者匮乏严重制约着移植应用。由该团队开创发展的“北京方案”单倍型相合(即半相合)移植体系达到与同胞全合、非血缘及脐血相合移植一致的疗效，超过化疗，解决了造血干细胞移植供者来源匮乏问题。“北京方案”至今已推广至我国大陆、香港、台湾地区100余家移植中心，并被意大利、以色列、日本、韩国等10余个国家移植中心应用。

　　专家介绍，由于单倍型移植具有疗效突出、供者可及性几乎100%、无供者获取费用、移植等待时间短等优点，单倍型供者已成为缺乏HLA全合同胞情况下最好的替代方法供者，并自2013年起取代HLA全合同胞成为我国排名第一的造血干细胞来源。但其广泛应用随之带来新的科学问题：谁是最好的造血干细胞移植供者?单倍型移植是否能作为首选而不仅是HLA全合同胞移植的后备补充?

　　针对这一问题，黄晓军课题组纳入北京大学人民医院等医疗机构的514例HLA全合同胞移植和685例“北京方案”单倍型移植病例，两种类型3年无病生存率分别为74%和75%。多因素分析得到“供受者年龄偏大、女性供男性、供受者ABO血型不合”3个危险因素，累积0~1个、2个、3个危险因素的移植相关死亡率分别为8%、15%和31%，3年无病生存率为78%、74%和58%，与是否为HLA全合无关。如某中年男性病人如有ABO血型不合、HLA全合的姐姐和血型相合、单倍型相合的儿子，则儿子作为移植供者的疗效将很可能优于其姐姐。

　　此次研究通过对上述1199例病例建立以供受者年龄、性别、血型相合为核心的积分体系，证明了低积分的单倍型移植疗效优于高积分的HLA全合同胞移植。换句话说，单倍型供者可部分取代经典的全合同胞供者成为移植首选。

　　专家认为，该研究基于全球最大的单倍型移植队列，对未来供者的选择将产生持续影响，并有望在后续研究中发现更多单倍型供者可替代HLA全合同胞作为首选供者的分层因素。

　　北京大学血液病研究所、北京大学人民医院血液科王昱主任医师，苏州大学附属第一医院吴德沛教授，南方医科大学南方医院刘启发教授为论文共同第一作者;黄晓军为通讯作者。