日本京都大学 iPS(细胞诱导性多能干细胞)研究所的研究小组公布,针对采用人体 iPS 细胞治疗帕金森病的方法研究,已通过猴子实验明确了其有效性和安全性。相关论文发表在《Nature》电子版上。研究组负责人表示,面向人类治疗应用,计划明年内启动 2 年的临床试验。
帕金森病是表现出脚震颤及肌肉强直等症状的神经系统变性难病,造成原因是脑内制造神经传递物质的“多巴胺”神经细胞减少。日本国内患者约 16 万人。研究团队利用人体 iPS 细胞造出了多巴胺神经细胞前一步的“神经前驱细胞”,通过向大脑移植,研究疾病的治疗方法。实验中,向帕金森氏病状态的 8 头食蟹猴脑内移植神经前驱细胞,拍摄食蟹猴移植前后的动作变化,分析结果显示,移植前表现为不动、震颤症状的猴子,移植后转来转去,站立基础上,脚的震颤也获得了治疗。
据日方介绍,患者临床试验的方针将采用他人 iPS 细胞,手段同上。