7月8日，Axovant Sciences宣布该公司已获得Benitec Biopharma公司用于治疗眼咽肌营养不良症(OPMD)的研究性沉默替代(Silence & Replace)基因治疗项目的全球独家权利，并已开展在神经系统疾病中另外五种基因治疗产品的研究合作。

　　沉默替代基因治疗技术旨在在单一载体构建体中实现DNA指导的RNA干扰(沉默)以及基因的功能性拷贝(替代)。该方法适用于各种遗传疾病的治疗，包括由核苷酸重复扩增引起的常染色体显性遗传疾病。

　　OPMD是一种神经肌肉疾病，由编码polyA结合蛋白核1(PABPN1)的基因突变引起，可形成肌内细胞病变的核内包涵体。眼咽肌营养不良患者可能会发生吞咽困难、营养不良和吸入性肺炎，甚至导致生命危险。据估计，眼咽肌营养不良在北美和欧洲至少影响了15，000名患者，并且市面上尚无批准用于治疗该疾病的产品。

　　此次合作的主要项目AXO-AAV-OPMD正处于临床前开发阶段，是一种一次性通过肌肉内给药递送的腺相关病毒(AAV)载体基因疗法，其可以沉默突变体PABPN1基因并通过功能性拷贝替代它。美国FDA和欧盟委员会已授予AXO-AAV-OPMD孤儿药指定用于治疗OPMD。Axovant计划于2019年开展安慰剂对照临床研究。

　　除此之外，两家企业另一合作项目——靶向C9orf72基因的研究基因治疗产品，将有机会改善肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆(FTD)相关患者的症状。

　　根据协议条款，Axovant将向Benitec支付1000万美元的预付款，用于AXO-AAV-OPMD计划和另外五种研究基因治疗产品的权利，以及与开发、监管和商业销售里程碑相关的付款。此外，Benitec将获得全球AXO-AAV-OPMD销售净利润的30%，以及此次合作产生的其他基因治疗产品的分级版税。

　　Axovant首席技术官Fraser Wright博士认为，“沉默替换技术是一种独特的基因治疗方法，它使用单一载体抑制突变蛋白质的产生，同时恢复功能性蛋白质的表达，可能是解决常染色体显性遗传疾病最完美的解决方案，我们期待与Benitec的研究和制造团队合作，推动该疗法的进步，并为诊所和患者带来更多的治疗选择。”

　　今年6月6日，Axovant首付3000万美元，已从Oxford BioMedica获得一款帕金森病基因疗法AXO-Lenti-PD(曾用名OXB-102)及其前身产品ProSavin?的全球独家授权。Axovant预计将于今年底开始对晚期帕金森病患者进行AXO-Lenti-PD的1/2期剂量递增研究。