Gamida Cell是以色列的一家临床阶段的干细胞疗法开发商，专注于开发用于治疗癌症和罕见严重血液病的细胞疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予细胞疗法NiCord用于造血干细胞移植(HSCT)的孤儿药资格。
之前，NiCord已被FDA授予治疗多种血液系统恶性肿瘤的孤儿药资格，包括急性淋巴细胞白血病(ALL)、急性髓性白血病(AML)、霍奇金淋巴瘤(HL)、骨髓增生异常综合症(MDS)、慢性粒细胞白血病(CML)，同时已被欧盟EMA授予治疗AML、用于HSCT的孤儿药资格。此外，NiCord还被FDA授予突破性药物资格，作为一种新型移植方式，用于高危血液系统恶性肿瘤(如白血病和淋巴瘤等)患者的骨髓移植，这使NiCord成为首个获此资格认定的骨髓移植替代产品。
孤儿药项目旨在加速孤儿药的开发，并能够为药品研发企业带来相关的好处，例如税收抵免及市场独占期。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。而在欧洲，罕见病是指发病率不超过万分之五的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，协助临床设计、减免欧盟监管备案费用等，获得欧盟的基金支持，以及产品获批上市后为期10年的市场独占期。
对于很多高风险血液癌症患者来说，骨髓移植是目前唯一可行的治疗方法。然而，骨髓移植需要患者能够找到与他们完全匹配的捐献者。这并不是一件容易做到的事，很多患者无法及时找到与他们匹配的捐献者来完成骨髓移植手术。据估计，即使在美国，仍有多达50%的患者无法获得移植，因为他们不能及时找到完全匹配的骨髓捐赠者。
从新生儿处采集的脐带血中包含有干细胞，可用于治疗疾病，其最大优势在于细胞都很“年幼”，因而不需要完全的组织相容性。当前，世界各地都有脐带血储存机构。通常大多数患者都能找到至少与自身匹配的部分脐带血组织。但问题在于，每份脐带血中的干细胞数量并不多。
Gamida Cell公司运用其独创的NAM平台技术和脐带血的优势，克服了脐带血干细胞数量不足方面的局限性。这项技术能够大幅增加脐带血中的干细胞数量，提升其表现能力。具体而言，NAM技术平台通过在脐带血干细胞培养液中加入烟酰胺(nicotinamide，NAM)，利用这种小分子的表观遗传学调控作用，保持这些干细胞在体外培养时不会丢失原来的特征和生理功能，使它们在植入患者体内后更好地发挥作用。
NAM技术解决了常规培养条件下体外扩增的2大限制：(1)抑制培养液中细胞的快速分化，从而使祖细胞和干细胞数量增加，包括CD34+和CD34+CD38-Lin-;(2)减少细胞特性的改变，从而增强CD34+细胞在培养条件下扩增的功能，包括它们向骨髓中的迁移、归巢和植入。
采用NAM平台技术，可以大幅缩短治疗时间。从脐带血体外培养开始到细胞输入患者体内，全程仅需要3个星期，而寻找骨髓配型则平均需要3-4个月。
Gamida成功利用NAM技术增加脐带血中CD34+干细胞和祖细胞数量，同时提高其骨髓归巢和植入能力
NiCord是Gamida Cell公司的先导临床项目，这是一种创新的细胞移植方法，能够代替骨髓移植来治疗那些患有高风险血癌但又找不到与自己相匹配捐献者的患者。NiCord是运用NAM技术将脐带血中的细胞在体外培养增殖获得的细胞移植物，其中含有丰富的干细胞、祖细胞和调节免疫功能的髓样树突状细胞。
目前，NiCord正被开发作为一款通用的骨髓移植解决方案，用于高危血液系统恶性肿瘤患者。来自试点研究和I/II期临床研究的数据显示，与标准的脐带血细胞移植(UCB)相比，NiCord在多个临床指标表现出显著改善，例如植入成功率更高、植入的细胞可以更快地生成中性粒细胞和血小板、植入细胞的有效期更长、患者因移植手术而被感染的机会降低、住院时间减少、非复发死亡率降低等等。
Gamida Cell公司眼下正在美国、欧洲、亚洲开展一项国际性、多中心III期临床研究(NCT02730299)，评估NiCord用于白血病和淋巴瘤患者的骨髓移植。
