日前,再生元(Regeneron Pharmaceuticals)和bluebird bio宣布进行合作,将各自的技术平台应用于新型癌症免疫细胞疗法的发现、开发和推广。此次合作将利用再生元的VelociSuite?平台技术发现和表征全人抗体,以及针对肿瘤特异性蛋白和多肽的T细胞受体(TCR),bluebird bio将贡献其在基因转移和细胞疗法领域的领先专业知识 。
免疫细胞疗法可以特异性针对并杀死癌细胞,例如嵌合抗原受体T细胞(CAR-Ts)是对人免疫细胞(通常来自癌症患者的T细胞)进行修饰,再作为治疗剂回输给患者。在进一步的临床研究中,研究人员已经证明,即使其他治疗方法都失败了,改良T细胞依旧是多种血癌患者的高效治疗药物,并且现在已经获得FDA的批准。
bluebird bio的技术使用定制的慢病毒载体来修饰T细胞,所以它们能够识别由癌细胞表达的肿瘤特异性蛋白,并在接合时杀死它们。再生元的VelociSuite?技术(包括VelocImmune?和Veloci-T)可以产生全人抗体和T细胞受体。这些互补技术有望通过使T细胞到达细胞外和细胞内的肿瘤抗原,来扩展改良T细胞能安全有效靶向的肿瘤类型。
两家公司共同选择了6个初始靶标,并将平均分担研发成本,直至提交新药临床试验(IND)申请。在5年的研究合作期内,两家公司还可以选择其他靶标。当潜在的细胞治疗产品提交IND时,再生元将有权选择参与某些合作靶标的共同开发/共同推广。如果再生元没有选择参与,它将有资格获得bluebird bio对任何潜在产品的里程碑付款和特许权使用费。此外,再生元还将对bluebird bio进行总额为1亿美元的投资。
“像再生元一样,bluebird是一家专注于希望用新技术突破药物发现和开发极限的科学公司,”再生元总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士说:“我们相信,再生元的成熟技术与bluebird的先进细胞和基因治疗技术工具箱之间的巨大协同效应,将通过开发创新疗法为癌症患者创造一个充满希望的机会。这一合作为我们快速推进的免疫肿瘤学候选产品和组合疗法又增加了一个维度。”
“与再生元的合作补充了bluebird bio不断增长的免疫肿瘤学研发产品组合,包括临床和临床前CAR-T细胞和T细胞受体项目,”bluebird bio首席科学官Philip Gregory博士说道:“凭借再生元成熟的靶向技术,结合我们在细胞生物学和载体技术方面的深厚专业知识,以及领先的CAR-T细胞药物产品的临床经验,我们希望能快速推进新型细胞疗法,它们有潜力改变癌症患者的生活。”