白血病是一种造血干细胞恶性克隆性疾病，这类疾病因增值失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增值累积，并浸润其他非造血组织和器官，抑制患者的正常造血功能。白血病通常分为两大类，即急性白血病和慢性白血病。急性白血病细胞分化停滞在早期阶段，以原始及早幼细胞为主，疾病发展迅速，病程数月。慢性白血病细胞分化较好，以幼稚或成熟细胞为主，发展缓慢，病程数年。

　　急性白血病中的急性早幼粒细胞白血病是一种起病凶险的恶性血液病，单纯依赖化疗患者复发率高，总体生存不足一半。维甲酸与砷剂联合治疗急性早幼粒细胞白血病是中国原创研究成果推广全球的典范，根治率达到90%以上，其中非高危组占APL患者80%以上。

　　近日，北京大学人民医院黄晓军教授团队在国际临床肿瘤顶级杂志《Lancet Oncology》(柳叶刀-肿瘤学)上发表研究成果，介绍了“口服砷剂和维甲酸治疗非高危急性早幼粒细胞白血病”Ⅲ期前瞻多中心随机对照研究成果，证实“不输液、不化疗”治愈急性早幼粒细胞白血病(APL)，为非高危APL治疗新时代提供最高级别循证医学证据。

　　此前，黄晓军课题组已在国际上首次通过前瞻临床试验证实口服砷剂和静脉砷剂具有相似的疗效和安全性，成果发表于2013年国际肿瘤学顶级期刊《临床肿瘤学》(Journal of Clinical Oncology)。在此基础上, 黄晓军研究组通过不要传统的化疗药物、不输液、缓解后不用再住院的创新性小样本前瞻队列，在非高危急性早幼粒细胞白血病患者中取得了良好的疗效并以通信发表于2014年《新英格兰医学杂志》。

　　为进一步证实这种创新性治疗方法的有效性，黄晓军牵头全国14个中心开展的多中心、非劣效、开放性、随机对照的3期临床试验。试验入组109例成年非高危组APL患者，2：1随机至“口服组”(口服砷剂联合全反式维甲酸)和“静脉组”(静脉砷剂联合全反式维甲酸)进行诱导和巩固治疗。“口服组”2年无事件生存率97%，“静脉组”为94%，证实了“口服组”疗效并不劣于“静脉组”;全口服药物方案可以治愈非高危组急性早幼粒细胞白血病患者，无需常规化疗。

　　上述成果在国际上为“不输液、不化疗、仅用两个口服药物治疗急性早幼粒细胞白血病”提供了高水平的循证医学证据，使急性早幼粒细胞白血病治疗更为简便、避免化疗带来的多种副作用，节省了患者住院日超过4个月，大大提高了病人的生活质量、同时减轻了患者医疗费用负担。同时，该项研究使得我国APL的研究稳居国际第一方阵，成为推动该领域发展的关键力量。