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可能治疗多种疾病,一种干细胞被寄予希望
时间:2018-12-03 14:36:03  作者:editor  来源:干细胞之家
提交IND申请是这款干细胞药物治疗多发性硬化症迈出的重要一步。
  干细胞一直被医学界赋予了极大的希望,有潜力给人类疾病的治疗带来无限的可能。
  近日,美国头脑风暴公司计划在美国启动一项干细胞治疗先天性多发性硬化症(MS)的II期临床研究,以评估候选干细胞药物的安全性和有效性。并且,他们已经向美国FDA提交了临床试验新药申请(IND)申请。
  值得注意的是,这项临床试验中使用的候选干细胞药物就是人们常常看到的NurOwn(MSC-NTF细胞),而NurOwn治疗渐冻症的临床试验已经进行到了III期。
  NurOwn是一种自体干细胞疗法,源自于患者自身间充质干细胞,经修饰后再回输至患者体内。(NurOwn?采用自体骨髓来源的间充质干细胞,在体外利用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子(NTF)的MSC-NTF细胞。)
  今年7月,NurOwn治疗渐冻症获得了欧洲专利局的专利保护,今年8月,其 III期临床试验中期分析成功通过药物安全监测委员会的审查,也就是说无明显安全问题。一旦所有临床试验评估完成后,他们就能够向FDA提交生物制剂许可(BLA)申请。

  提交IND申请是这款干细胞药物治疗多发性硬化症迈出的重要一步。随着临床试验的开展,人们有希望看到它治疗渐冻症之外的神经退行性疾病的潜力。
关键字:干细胞
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