12月1-4日，在关于血液疾病最新动态的最大型美国医疗会议--第60届美国血液学会（ASH）年会上公布了治疗血液癌症的CAR-T疗法的最新临床数据。CAR-T细胞疗法是治疗血液癌症的重要研发方向。

　　bluebird bio和新基（Celgene）公司合作开发的bb21217是新一代靶向B细胞成熟抗原（BCMA）抗原的CAR-T细胞疗法。它与上一代CAR-T疗法相比，提高了CAR-T细胞在人体中的持久性，从而让这些细胞的疗效持续时间更长。治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者的1期临床试验数据表明，在12名接受bb21217的患者中，83%（n=10）的患者出现客观临床缓解。在数据收集截止日，10名产生响应的患者中9名患者的缓解得到维持，其中3名达到完全缓解（CR），2名达到非常好的部分缓解，4名达到部分缓解。

　　同时，bb21217疗法表现出良好的安全性，支持该疗法进行递增剂量试验。

　　吉利德科学（Gilead Sciences）旗下 Kite公司的Yescarta是第二款获得FDA批准的CAR-T疗法。在名为ZUMA-1的临床试验中，难治性大B细胞淋巴瘤患者接受了一次Yescarta的注射和为期至少两年的跟踪随访。试验结果表明，在接受治疗两年后，患者（n=101）的总缓解率达到83% ，完全缓解率达到58%。在中值随访期为27.1个月时，39%接受治疗的患者仍然对疗法有响应。在接受疗法12个月后对疗法有响应的患者中，93%的患者在24个月后仍然对疗法保持响应。

　　诺华（Novartis）公司的Kymriah是第一款获得FDA批准的CAR-T疗法。在ASH年会上该公司公布了两项临床研究的长期随访结果。在名为ELIANA的研究中，Kymriah用于治疗复发/难治性急性淋巴性白血病（ALL）青少年患者。在接受治疗后24个月的数据分析表明，在79名患者中，在接受治疗3个月后的完全缓解率或完全缓解加部分血细胞计数缓解率达到82%。无复发生存率在24个月时为62%。试验尚未达到中位缓解期。

　　新基公司公布了旗下Juno Therapeutics公司开发的JCAR017在治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的1/2期临床结果。这些患者已经接受过ibrutinib或venetoclax的治疗，但是症状继续恶化。中期结果表明，在16名接受治疗的患者中，总缓解率达到81%， 完全缓解率达到43%。大多数接受微小残留病灶（MRD）检测的患者的MRD水平为阴性。

　　在治疗成人复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的JULIET研究中，在中位随访期为19个月的患者（n=99）中，总缓解率为54%，其中完全缓解率为40%。试验尚未达到中位缓解期。患者的无复发生存几率在接受治疗后12个月和18个月时均为64%。

　　参考资料：

　　[1] bluebird bio and Celgene Corporation Present Initial Data from Ongoing Phase 1 Clinical Study of Next-Generation Anti-BCMA CAR T Cell Therapy bb21217 in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma at ASH Annual Meeting. Retrieved December 3, 2018, from https://www.biospace.com/article/releases/bluebird-bio-and-celgene-corporation-present-initial-data-from-ongoing-phase-1-clinical-study-of-next-generation-anti-bcma-car-t-cell-therapy-bb21217-in-patients-with-relapsed-refractory-multiple-myeloma-at-ash-annual-meeting/

　　[2] Novartis announces longer-term analyses from pivotal Kymriah? trials that showed durable responses are maintained in patients with advanced blood cancers. Retrieved December 3, 2018, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-longer-term-analyses-from-pivotal-kymriah-trials-showed-durable-responses-are-maintained-patients-advanced-blood-cancers

　　[3] Celgene Corporation Announces Initial Phase 1/2 Liso-cel Data in Patients with Relapsed/Refractory CLL, Including Those with High-Risk Disease, Previously Treated with Ibrutinib, at ASH 2018. Retrieved December 3, 2018, from https://www.businesswire.com/news/home/20181202005055/en/Celgene-Corporation-Announces-Initial-Phase-12-Liso-cel

　　[4] Kite Announces Two-Year Data for Yescarta? (Axicabtagene Ciloleucel) in Patients With Refractory Large B-Cell Lymphoma. Retrieved December 3, 2018, from http://investors.gilead.com/phoenix.zhtml?c=69964&p=irol-newsArticle&ID=2378930

　　来源：药明康德