原标题：前言▏干细胞疗法防止失明，人类临床试验有望近期展开
65岁以上老人不仅要面临多种疾病的威胁，还有失明的风险。科学家一直致力于解决这个问题，干细胞疗法在动物模型中的成功给人类临床试验奠定了基础。
日前，美国国家眼科研究所（National Eye Institute）的研究人员在《Science Translational Medicine》杂志上发表的研究表明，使用一种基于诱导多能干细胞（IPSC）的细胞疗法，他们能够在年龄相关性黄斑变性（AMD）的动物模型中防止失明。
AMD是65岁以上老年人失明的首要原因。AMD患者由于视网膜色素上皮细胞（RPE）死亡，导致视网膜中的感光细胞的丢失。AMD分为干性AMD和湿性AMD，大多数患者处于干性AMD阶段，干性AMD的晚期阶段称为地理萎缩（geographic atrophy），目前还没有获批疗法治疗处于这一阶段的干性AMD。
因为RPE的死亡是导致感光细胞最终死亡的主要原因，因此研究人员希望能够使用从干细胞分化生成的RPE来代替死亡的RPE，起到保护感光细胞的作用。
▲研究人员将血细胞转化为诱导多能干细胞，然后分化为视网膜色素上皮细胞（图片来源：美国眼科研究所提供）
在这项研究中，他们从患者体内获取血细胞，然后通过重新编程手段将它们转化为IPSC，这些IPSC具有分化为多种细胞形态的能力。随后，研究人员将它们分化为RPE，并且在能够被生物降解的骨架上将这些RPE培养成一片单细胞层。这种单细胞层与RPE在眼睛内的组织结构非常相似。
研究人员发现，将这些RPE单细胞层移植体植入到大鼠和猪的眼睛中后，这些从人类IPSC分化出的RPE能够整合到动物的视网膜中并且表现出正常的功能。
值得一提的是，研究人员同时开发了符合GMP标准的实验流程。GMP标准保证从IPSC生成的RPE是临床级别的安全有效产品。这也为研究人员在人体中进行类似的试验打下了良好的基础。
“这一实验流程能够将免疫排斥的可能降到最低，因为我们从患者自身的血细胞中获得IPSC，并且将它们分化为RPE。”这项研究的通讯作者，美国国家眼科研究所的研究员Kapil Bharti博士说。
研究人员正在准备1期临床试验，检验这一基于IPSC的细胞疗法治疗地理萎缩的安全性。
