3月29日，国家卫健委发布《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）（征求意见稿）》。技术普及，政策先行，新发布的文件对细胞免疫治疗的研究和推广有哪些影响呢。

　　文件的核心内容是明确了医疗机构作为责任主体，进行体细胞治疗等新技术的临床研究，获得安全有效性数据后，可以申请临床应用并收费。

　　从开发路径来看，和药品上市类似，只是几个关键环节做了替换，监管事务由药品变成医疗技术，监管机构由药监局变成卫健委，监管对象由药企变成医疗机构。

　　任何一项新技术的管理，一直是一个充满争议性的敏感话题。过严，则不利于技术探索；过松，则容易导致市场混乱。笔者对有司一直有着先天好感和理解，管理泱泱大国，处处皆不易，何况是这个和老百姓健康息息相关的医疗卫生领域。笔者相信卫健委发布这两个文件，初衷肯定是为了加速推动医疗新技术的临床应用，为患者造福。然而能否实现这个初衷，在笔者看来并不乐观。如果结合近十几年的经验教训来看，笔者甚至有种不祥的预感。

　　从以下几个方面，笔者谈一下对这两个文件的理解，如有不对或不全之处，请指正。

　　马克思主义辩证法告诉我们，对任何事物都要一分为二来看待。首先，笔者来谈谈文件的出台背景和正面意义。

　　（一）出台背景

　　医疗新技术的管理在任何国家都是一个棘手问题。一项新技术从诞生、发展到成熟，通常需要二三十年的时间。尽管现在医疗技术有了很大进步，很多疾病仍然是无药可治。大量患者在希望渺茫的等待中走向死亡，而每次技术进步对这些人来说都是一次重生的希望。平衡实施新技术的收益和风险，从来不是一项简单的任务。

　　总结一下：① 患者的呼声。② 细胞治疗日趋成熟。③ 美欧日已经推进部分细胞治疗进入临床应用。

　　（二）正面意义

　　1）时间优势。细胞作为一种活的药物，从研发到临床应用的各个环节，都给从业者带来巨大挑战。医疗机构进行体细胞治疗的开发和临床研究，可以避免细胞产品冷链运输环节，缩短了细胞制备时间（包括患者细胞运输到药企进行制备和制备好的细胞产品运输到医院两个环节）。对于命悬一线的患者来说，无疑在和死神的赛跑中赢得了时间。

　　2）临床优势。医疗技术进步的源头一定来自医疗实践过程中的发现。医疗机构在这方面无疑具有先天性优势。鼓励医疗机构探索新技术在医疗实践中的应用，对于推动新技术的临床应用具有积极意义。

　　3）锻炼队伍。和传统药物不同，细胞药物的临床应用和应急处理复杂的多。医疗机构开展这方面的研究，对于从业人员来说，则是一次锻炼队伍的机会。今后一旦细胞药物在国内上市，医院相关人员对细胞产品更加熟悉，更有利于市场推广。

　　夸完了有利的方面，笔者接下来再说一说不利因素。

　　1）要各司其职，统筹安排。药物研发极其复杂，涉及产品研发、制备、质检、临床研究、上市及专利申请等诸多环节。若把这些任务都压倒医生肩上，则使本来已经被治病救人、论文职称弄得苦不堪言的医生们更加疲于奔命。现代工业化和小农经济最大的区别是社会分工的细化，让专业的人做专业的事。医生的第一要务是治病救人，舍此而求其他，都是舍本逐末的行为。

　　2）可能造成资源浪费。若医疗机构从事体细胞新技术的研究转化，必然挤占已经高度紧张的医疗资源。场地空间一直是制约大医院发展和导致看病难的重要因素，而开展体细胞治疗的临床转化，则需要GMP车间、质检机构、储藏场所等。另外，由于新文件规定的责任主体是医疗机构自身，各家医疗机构势必重复建设这些场地并购买相应的仪器设备，造成资源的极大浪费。

　　3）最重要的问题，研发经费何处出？在正式收费之前，所有的投入由谁来买单。药物研发的成本动辄数十亿，仅靠国家的科研经费肯定远远不够。而如果医院自筹的话，对于因医保改革和控费造成收入大减的医院来说，无疑是一笔不小的负担。如果因此影响医生的实际收入，则进一步影响医生群体的积极性。

　　肯定有人会说，医疗机构可以和企业和投资机构合作，来转移部分负担。笔者同样认为在实际执行过程中，大概率会呈现这种情况。而这又违背以医疗机构为责任主体的初衷，导致权责不分，最后肯定是一笔糊涂账。

　　放眼全球，很多国家和地区在医疗新技术的监管上，有和卫健委类似的措施。欧洲和中国台湾地区都有“为患者利益考虑，由医生决定能否实施未批准的医疗新技术”的规定。这种规定的侧重点是：为无药可治的患者提供一线生机，而且范围限于医生层面，没有动摇药物研发的主体地位。美国FDA有351和361类产品的规定，即361类产品免临床，但应用范围有严格限定，即自体来源的细胞、相同部位的移植应用（例如不能将骨髓来源的细胞用于肝病治疗）。

　　然而，人心是最靠不住的，否作第三类医疗技术也不会在实行几年后仓促叫停。笔者对临床研究（很多时候是医院和企业合作开展，不得收费）这种富有中国特色的双轨制给予了高度评价：有利于企业尽早评估项目的研发前景，降低试错成本，如果落实得好有利于国内企业实现弯道超车。可是，收费的口子一开，无疑会动摇进行细胞药物研发企业的信心和决心。

　　一定有人会争辩：药企仍然可以按照新药研发的路径进行细胞药物产品的开发。然而，这种设想仅停留在理论层面，实际根本不可行。以CAR-T药物研发为例，已经出现适合临床试验的患者数量不足的问题，医疗机构的加入必将进一步挤压药企的临床资源，延缓临床试验的进度。另外，药企研发的细胞药物一旦上市，最终仍要由医院给到患者，而这必然面临医院自身产品的竞争。医院会做出何种选择，不难想象。

　　中国在制药行业与世界先进水平仍有较大差距，即使是传统化药领域，仍有十多年的差距，遑论其他领域。细胞、基因治疗领域作为新兴的医疗技术领域，国内外的差距并不大，如果规划得好，有并驾齐驱甚至赶超的机会。我们已经输了传统化药，生物药正在迎头赶上，细胞、基因治疗领域不能再重蹈覆辙。这类药物的研发难度更大，一旦错过，未来弥补差距的时间只会更长。卫健委实行医疗新技术的措施，客观上将拉低行业的从业门槛，很可能使整个行业陷入低水平重复的怪圈。

　　其实对于卫健委和医疗机构来说，完全可以换一个思路，参与医疗新技术的研发和转化。如前文所述，医疗机构在医学问题的发现、临床研究或试验等诸多环节，都可以和企业展开合作，并通过技术转移、专利授权等形式获得合理的收益。一句话，应通过充分合作实现专业分工，让专业的人做专业的事，而不是大包大揽。

　　新政策的发布目标是为了整治乱象，解决解决资源配置的问题，对细胞疗法新药的研究都是利大于弊。