几年前的冰桶挑战火遍了全世界，很多人都被好友邀请参加挑战或向公益组织捐款。一项有趣的公益活动也让“渐冻症”被人们关注。近年来，干细胞被发现具有治疗多种疾病的潜力，本篇文章主要介绍一下干细胞疗法治疗渐冻症的研究进展。

　　渐冻症，学名为肌萎缩侧索硬化症，是一种致命的神经退行性疾病，涉及上下运动神经元的死亡。目前治疗方法主要是利鲁唑，可以在几个月内提高生存率，诊断后大约3-5年内发生死亡，通常是由于运动神经元丢失和导致气道和呼吸控制的骨骼肌无力而导致呼吸困难和呼吸衰竭。

　　ALS中运动神经元变性的确切机制是复杂的并且尚未完全了解，发病机可能包括炎症，氧化应激，谷氨酸毒性，神经营养支持的丧失，以及基因的基因突变等。由于ALS发病机制的复杂性，增加了新药开发和临床治疗的难度，为ALS的整体性和系统性治疗开拓了新思路，而干细胞疗法能够维持或恢复运动神经元功能并减弱脊髓毒性，是治疗ALS最全面的方法。

　　一、细胞替代

　　实验研究已经在啮齿动物大脑和脊髓中检查出源自人胚胎干细胞和神经干细胞的神经元移植，延迟ALS发病进展，提高生存率，表明细胞替代恢复运动神经元功能可以作为ALS治疗策略。

　　2009年，FDA批准了神经干细胞直接脊柱内移植入ALS患者的第一期I期安全试验，试验的完成为ALS在人体进行干细胞治疗铺平道路。

　　MSCs归巢到疾病损伤区域，分化为预期的细胞类型，并且与神经回路周围的环境融为一体。

　　二、神经保护

　　轴突缺损（包括神经肌肉接头和远端轴突的退化）是ALS最早的标志之一，在症状出现和运动神经元最终丧失之前发生。营养支持的丧失会加速轴突和神经元的损伤，表明干细胞移植分泌神经营养因子是一种策略，为患病的运动神经元提供神经保护的旁观者机制。

　　生长因子对神经保护作用已被广泛研究用于治疗ALS，血管内皮生长因子和胰岛素样生长因子I（IGF-I）已被证明可在ALS和运动神经元的体外和体内模型中提供神经保护作用。

　　干细胞移植能分泌生长因子为脊髓微环境中的内源性细胞提供支持并且能在神经修复中分泌神经营养因子发挥多种作用。

　　综上所述，干细胞移植对ALS的治疗主要是改善脊髓环境，形成功能性突出并提供营养。目前研究表明了干细胞疗法对渐冻症治疗的有效性，我们希望该疗法早日进入临床阶段并证明其稳定和安全性。