CRISPR是科学界耳熟能详的一项基因编辑技术,一直占据着新闻媒体的头条。有专家预测称,这种基因编辑技术将改变我们的星球,改变我们生活的社会和周围的生物。基于这种技术,科学家们可高效、快速、便捷地对基因进行编辑,在基础科研、农业和医学的发展中具有重要应用。
中国科学院动物研究所研究团队此前报道开发出基于CRISPR-Cas12b/C2c1的第三种CRISPR基因组编辑工具。相比CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a/Cpf1系统,Cas12b/C2c1蛋白更小,因此更容易通过AAV病毒载体实现在体递送;同时,Cas12b/C2c1产生的脱靶效应比Cas9的更低,因此在使用上也更加安全。然而,目前可供选择的Cas12b/C2c1基因编辑工具数量非常有限。
在最新发表的研究中,该团队进一步挖掘获得多个新的可有效编辑哺乳动物基因组的Cas12b/C2c1系统。同时,该团队通过序列比对分析发现,Cas12b/C2c1系统在进化上非常保守,并通过实验数据证明Cas12b系统的效应蛋白和gRNA组分之间可相互替换并实现基因组的编辑。在此发现基础上,该团队还尝试人工合成gRNA骨架,并成功用其介导原本缺失CRISPR array序列的Cas12b/C2c1蛋白获得基因组编辑能力。该研究进一步拓展了Cas12b/C2c1基因编辑工具的选择范围,加深了人们对Cas12b系统本身的认知,并为人工改造、合成新的人工核酸酶工具提供了理论依据。针对这项新技术,该研究团队已提交专利申请。
相关成果于4月23日在国际学术期刊《Cell Discovery》发表。该研究工作由动物所和中科院干细胞与再生医学创新研究院完成。动物所研究员李伟和周琪为论文的通讯作者;博士生滕飞、崔彤彤、高情琴为共同第一作者。该研究受到中科院战略科技先导专项及科技部、基金委等的资助。
目前先进的科学技术表明,
CRISPR技术不仅是一种作用极广泛的技术,也被证实具有非常高的精确性,并且可以安全使用。许多科技进展仅是刚刚开始,像Cas12b/C2c1这样的基因编辑技术将具有充足的潜力有待挖掘。同时,技术和伦理障碍是基因编辑技术发展必须正确面对的,相信克服这些,基因编辑技术可以走的更远。