渐冻症，学名为肌萎缩侧索硬化症，是一种涉及上下运动神经元、具有致命性的神经退行性疾病。由于运动神经元丢失，以及控制气道和呼吸的骨骼肌出现无力，通常症状会表现为呼吸困难和呼吸衰竭。患者一旦被确诊，大约3-5年内将死亡。目前，主要治疗方法为服用利鲁唑，该药物是一种谷氨酸兴奋性毒性拮抗剂，是目前国际承认且通过美国食品药物监督局批准治疗肌萎缩侧索硬化症的药物，有临床数据表明可以在短期内提高一定的生存率。
ALS中运动神经元变性的确切机制是复杂的并且尚未完全了解，发病机可能包括炎症，氧化应激，谷氨酸毒性，神经营养支持的丧失，以及基因的基因突变等。由于ALS发病机制的复杂性，增加了新药开发和临床治疗的难度，为ALS的整体性和系统性治疗开拓了新思路，而干细胞疗法能够维持或恢复运动神经元功能并减弱脊髓毒性，是治疗ALS最全面的方法。
一、细胞替代
实验研究已经在啮齿动物大脑和脊髓中检查出源自人胚胎干细胞和神经干细胞的神经元移植，延迟ALS发病进展，提高生存率，表明细胞替代恢复运动神经元功能可以作为ALS治疗策略。
2009年，FDA批准了神经干细胞直接脊柱内移植入ALS患者的第一期I期安全试验，试验的完成为ALS在人体进行干细胞治疗铺平道路。
MSCs归巢到疾病损伤区域，分化为预期的细胞类型，并且与神经回路周围的环境融为一体。
二、神经保护
轴突缺损（包括神经肌肉接头和远端轴突的退化）是ALS最早的标志之一，在症状出现和运动神经元最终丧失之前发生。营养支持的丧失会加速轴突和神经元的损伤，表明干细胞移植分泌神经营养因子是一种策略，为患病的运动神经元提供神经保护的旁观者机制。
生长因子对神经保护作用已被广泛研究用于治疗ALS，血管内皮生长因子和胰岛素样生长因子I（IGF-I）已被证明可在ALS和运动神经元的体外和体内模型中提供神经保护作用。
干细胞移植能分泌生长因子为脊髓微环境中的内源性细胞提供支持并且能在神经修复中分泌神经营养因子发挥多种作用。
细胞替代和ALS中神经营养支持的增强的有益于改善ALS症状。移植后的干细胞能分化成多种细胞类型，改善脊髓环境，提供神经营养支持，并形成功能性突触，与脊髓中的运动神经元接触，对ALS进展形成多方面的攻击，从而达到治疗ALS的目的。
作为二十一世纪发展最为迅猛的技术之一，
干细胞移植的发现和应用不仅为人类战胜疾病带来新的希望，更是为医学进步作出了巨大贡献。
