肌营养不良症的临床特征主要表现为肌肉力量减弱，行走缓慢跌倒不易爬起，上下楼困难费力，脚跟不能着地。走路时呈典型的鸭子步型，严重者可能导致残疾。那么关于肌营养不良症有没有比较有效的治疗策略呢？下面再生医学网就为您推送一条相关资讯。

　　来自加拿大、美国和瑞典的一组研究人员发现，在肌营养不良症小鼠模型中，编辑一个参与产生促进肌肉力量的蛋白质的基因可以减轻症状。在他们发表在《Nature》杂志上的论文中，该小组描述了他们对老鼠的实验以及他们从中学到的新知识。

　　此前的研究表明，这种疾病由一种名为Lama2的基因突变引起。这种基因突变会导致无法产生肌肉正常生长需要的蛋白质。它还会破坏神经髓鞘，导致神经损伤。到目前为止，靶向该基因的努力并没有给患者带来多大的改善。在这项新的研究中，研究人员采用了一种新的方法--基因编辑。

　　与之相关的基因被称为Lama1，它也参与了肌肉生产和发育过程中蛋白质的生成。但与Lama2不同的是，它可以通过基因调整编辑促进增加另一个叫做laminin-α1的蛋白质的生产，也可以促进肌肉组织的生成。这项新研究的研究人员在小鼠模型上尝试了这种方法。他们指出，要做到这一点，需要使用CRISPR来开发一个基因激活系统，该系统能够处理参与这一过程的大型病毒载体，而这个过程不会在螺旋结构中产生DNA双链断裂。

　　研究人员报告说，在老鼠身上测试基因编辑技术显示出积极的结果。小鼠的纤维化程度有所降低，肌纤维体积增大，这在某些情况下减少或阻止了症状的发生。他们还发现，治疗因疾病而瘫痪的老鼠可以让它们站起来走动。他们发现神经传导速度也加快了，这是髓鞘破坏逆转的迹象。

　　研究人员表示在进行人体实验之前还需要更多的研究测试技术，比如需要找出增加laminin-α1生产可能导致的其他不良影响。

　　再生医学网认为，通过基因编辑技术有望打破肌营养不良症的治疗现状，为开发出一种新型有效的治疗策略提供科学依据。

　　更多资讯您还可以关注再生医学网公众号（engtis）。