CRISPR基因编辑技术能够精准简易地对基因组中的任何序列进行修改,为基础科学研究带来了革命性的变化。然而作为治疗人类疾病的疗法,它仍然具有安全隐患。除了常被人们提到的“脱靶效应”以外,CRISPR基因编辑系统中的Cas9蛋白酶是一种细菌蛋白,这意味着它可能激发人体的免疫反应。
根据协议,CRISPR技术先驱之一,著名学者张锋博士将是Broad研究所参与这一合作的主要研究员。双方将合作降低人体对CRISPR系统的免疫反应。合作团队将致力于将合作成果发表在同行评审的科学期刊上,并且与非盈利和学术科学机构无偿分享研究成果,从而保证合作成果能够获得广泛应用,助力创新疗法的开发。
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相关合作机构表示:“我们已经在多种系统中验证了消除免疫反应的计算平台的能力。现在我们寻求能够产生重大影响的应用。基于CRISPR系统的广泛治疗潜力,以及Broad研究所和张锋博士的行业领先地位,我们非常高兴能够与他们达成合作,让这些生物分子更适用于在人体中使用,在发挥最大效力的同时将副作用最小化。”
再生医学网认为,CRISPR在治疗多种疾病中展现出良好的应用前景,但也存在着安全性和伦理道德的难关,希望这次张锋博士可以冲破壁垒,早日让基因编辑技术应用到临床上。