迄今为止，新冠疫情已肆虐全球多半年，造成两千多万人感染，七十余万人死亡。作为一种全新的全球大流行，目前医学界对新冠肺炎的治疗方案仍认知不一，但可以肯定的是，新冠肺炎治疗充满了艰难。不过，在此逆境中，基因疗法却脱颖而出。

　　

　　再生医学网获悉，近日，美国再生医学联盟（Alliance for Regenerative Medicine， ARM）发布了名为“新冠疫情下的创新”的2020年上半年报告。报告指出，再生医学领域（包括基因疗法，利用基因工程改造的细胞疗法，细胞疗法，和组织工程）在新冠疫情的挑战面前展现了出色的韧性。2020年上半年，全球这一领域完成的融资金额达到107亿美元，超过2019年全年的融资金额。预计2019年全年的融资金额将创下新的记录。在全球范围内，致力于开发再生疗法的公司首次突破了1000的大关！

　　再生医学领域的逆势增长

　　根据ARM的统计，在2020年上半年，全球范围内致力于开发再生医学疗法的公司数目首次突破了1000大关，其中415家公司的研发项目已经进入了临床开发阶段。其中，515家公司致力于开发基因疗法，632家公司开发细胞疗法，136家公司开发组织工程学/生物材料技术（有些公司同时致力于多种技术领域的开发）。

　　日前硅谷银行发布的2020年上半年投融资报告中已经指出，对医疗健康领域的投融资在新冠疫情之下，显示出“逆流而上”的趋势。而在主要开发基因和细胞疗法的再生医学领域，2020上半年的表现更是亮眼。ARM报告显示，这一领域上半年融资金额高达107亿美元，与2019年同期相比增幅达到120%！无论是早期的风险投资，还是后期的IPO上市，再生医学公司的表现都创下新的记录。今年上半年，5家基因和细胞疗法公司成功IPO，包括南京传奇，Passage Bio，Akouos，Generation Bio和Beam Therapeutics。

　　治疗上百种严重疾病的研发管线

　　截至2020年6月30日，全球范围内有1078项临床试验正在进行中，检验不同再生医学疗法治疗上百种严重疾病的效果。其中，1期临床试验394项，2期临床试验587项，3期临床试验97项。基于细胞的癌症免疫疗法（包括CAR-T，TCR细胞疗法，肿瘤浸润T细胞疗法等）占比最高，正在进行471项临床试验。

　　在适应症方面，665项临床试验专注于肿瘤学领域，占临床试验总数的62%。其它临床试验较多的适应症包括肌肉骨骼疾病（58项），内分泌、代谢和遗传病（55项），中枢神经系统疾病（52项），心血管疾病（45项）。

　　今年上半年，多款处于后期开发阶段的细胞和基因疗法达到重要的里程碑。例如，Kite Pharma的CAR-T疗法KTE-X19和百时美施贵宝（BMS）公司的CAR-T疗法liso-cel双双获得美国FDA授予的优先审评资格，有望今夏获批上市（KTEX-X19在7月24日已经获得FDA批准上市）。Mesoblast公司开发的细胞疗法Ryoncil也获得FDA授予的优先审评资格，适应症为移植物抗宿主病。

　　值得一提的是，在新冠病情席卷全球的情况下，再生医学疗法开发公司也在尝试利用细胞疗法治疗COVID-19患者。 ARM的统计表明，目前有11项临床试验使用再生医学疗法治疗COVID-19，另外有25个研发项目处于临床前开发阶段。很多公司在利用间充质干细胞（MSCs）和其它基质细胞治疗COVID-19引发的急性呼吸窘迫综合征（ARDS），其中包括Mesoblast、Athersys、Pluristem Therapeutics等。这些同种异体的细胞疗法可以事先冷冻保存，在需要的时候解冻输注给患者。

　　监管机构持续助力创新疗法的开发

　　虽然新冠疫情给全球的监管机构带来了沉重的压力，美国FDA和欧盟EMA都需要分流大量的时间和人力来处理与COVID-19相关的监管申请。然而，FDA和EMA在支持再生疗法方面并没有放慢脚步。

　　根据ARM的统计，在2020年上半年，FDA总计颁发7项再生医学先进疗法（RMAT）资格认定，EMA为一款基因疗法和一款细胞疗法颁发了PRIME资格认定。这些旨在加快在研项目开发和审评过程的资格认定，体现了FDA和EMA在促进再生疗法开发方面的努力。其中，CRISPR Therapeutics和Vertex公司开发的治疗镰状细胞并和β地中海贫血的基因编辑疗法CTX001在今年5月获得RMAT。其它获得RMAT的疗法包括诺华公司的CAR-T疗法Kymriah（治疗滤泡性淋巴瘤），Immunicum公司治疗肾细胞癌的细胞疗法，TissueTech公司旨在修复脊柱裂（spinal bifida）的组织工程学疗法等等。

　　EMA为MeriaGTx和杨森公司联合开发，治疗X连锁性视网膜色素变性的基因疗法，以及AlloVir为治疗免疫缺陷患者中发生的严重病毒感染而开发的细胞疗法Viralym-M授予了PRIME药品资格。

　　最后，再生医学网认为，作为新兴医学疗法，基因疗法拥有许多传统疗法所不拥有的优势和特点。但需要指出的是，基因疗法仍蒙着一层“神秘面纱”，实际上，医学科研者也尚未完全揭开基因疗法的这一层“面纱”，基因疗法仍充满了神秘性，等待着人类前来探索。