基因编辑技术被誉为“上帝技术”,背后所潜藏的含义令人深思。时值今年诺贝尔奖颁布,两位女性医学家凭借其在基因编辑领域的造诣而斩获本届诺贝尔化学奖,昭示着基因编辑技术将成为未来医学界最受关注的新兴技术。
再生医学网获悉,近日,2020年诺贝尔化学奖花落两位基因编辑技术CRISPR/Cas9的发明者:埃曼纽尔·卡彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)和詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna),获奖理由是“开发了一种基因编辑技术”。两人将获得1000万瑞典克朗奖金(约合760万人民币)。
组委会在新闻稿中将CRISPR/Cas9称作“基因技术中最锐利的工具之一”,利用这些技术,研究人员可以非常精确地改变动植物和微生物的DNA。这项技术对生命科学产生了革命性的影响,正在为新的癌症疗法做出贡献,并可能使治愈遗传疾病的梦想成真。
这是诺贝尔化学奖首次同时授予2名女性科学家。
CRISPR-Cas9是一种基因编辑工具,其中Cas9酶就像一对能够切割DNA链的分子剪刀。一旦酶在特定位点切割DNA,就可以进行插入和编辑,从而改变DNA序列。
CRISPR的全称是“clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats”(即成簇、规律间隔的短回文重复序列)的缩写。利用这种序列,细菌可以对侵袭过它的病毒产生“记忆”。自从日本科学家20世纪80年代末发现CRISPR之后,科学家就一直在研究这种奇怪的基因序列。然而,直到杜德纳和卡彭蒂耶偶然注意到一种名叫Cas9的蛋白,CRISPR才显示出它作为基因组编辑工具的巨大潜力。
诺贝尔化学委员会主席Claes Gustafsson说,“这种基因工具有着强大的力量,影响着我们所有人。它不仅使基础科学发生革命性变化,而且产生了新的作物,并将带来开创性的新疗法。”
1968年,卡彭蒂耶出生于法国。她于1995年获法国巴斯德研究所博士学位。现任德国马克斯普朗克病原体科学研究所主任。
1964年,杜德纳生于美国华盛顿。1989年,杜德纳获美国波士顿哈佛医学院博士学位。现为美国加州大学伯克利分校教授,霍华德·休斯医学研究所研究员。
基因剪刀:改写生命密码的工具
1953年,J.D.Watson和F.H.C.Crick提出了DNA的分子结构。此后,科学家们开始努力开发能够操纵细胞和有机体遗传物质的技术。随着CRISPR-Cas9的发展,科学家如今能够在细胞和生物体内修改DNA序列。这项技术在基础科学、生物技术等领域得到了广泛的应用。
作为一项具有惊人潜力的基因编辑技术,CRISPR-Cas9的发现是一个意外。诺贝尔奖组委会介绍,当卡彭蒂耶和杜德纳开始研究链球菌的免疫系统时,他们认为自己可以开发出一种新的抗生素。意外的是,他们发现了一种新的分子工具,它可以用来在遗传物质上精确切割,使改变生命密码成为可能。
2011年,杜德纳开始与卡彭蒂耶合作发展CRISPR技术。一年后,两人在《科学》杂志发表论文,首次分析了CRISPR基因编辑系统在试管中精确切割DNA的可行性。他们简化了基因剪刀的分子组成,使这项技术更易于使用。
此后,CRISPR技术被不断推广。植物科学家用它开发出能够抵御霉菌、害虫和干旱的作物。医学领域,新癌症疗法的临床试验正在进行。当前,科学家正在开展临床试验,研究是否可以使用CRISPR/Cas9治疗镰状细胞贫血和β地中海贫血等血液疾病,以及遗传性眼病。
基因编辑技术的问世,具有划时代意义。尤其是随着该技术的不断臻熟,相信定能够在不久的将来绽放出耀眼光彩。但同时,
再生医学网认为,基因编辑技术也存在一定的问题,因为其存在可能被滥用的风险。而这也是为什么多国法律对基因工程严格管控的主要原因。